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和铂医药公布巴托利单抗针对全身型重症肌无力II期研究的积极结果

健闻君健闻君 2021-07-07 60 次 收藏0

(医药健闻2021年7月7日讯)

和铂医药公布其在研产品巴托利单抗(HBM9161)针对中国全身型重症肌无力(gMG)患者的II期临床研究数据结果良好。作为国内首个获得临床研究证据的抗 FcRn 疗法,II期研究数据表明,在统计学和临床获益层面,巴托利单抗(HBM9161)均显示出优于安慰剂组的临床改善,以及良好的安全性和耐受性。巴托利单抗有望成为填补gMG患者目前治疗空白的新选择。

II期临床试验设计

该项多中心、双盲、安慰剂对照研究共有30名中至重度gMG患者入组,随机接受巴托利单抗(10名受试者接受340毫克,11名受试者接受680毫克)或安慰剂(9名受试者),给药周期为每周一次,为期6周(双盲治疗期),之后每隔一周接受340毫克,为期6周(开放标签治疗期)。

主要疗效终点是重症肌无力日常生活 (MG-ADL) 量表相对于基线的改善,次要疗效终点包括重症肌无力定量评分相对于基线改善(QMG),重症肌无力综合量表(MGC)和重症肌无力(MG)生活质量量表相对于基线的改善。其他终点包括安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

II期研究的主要研究结果

  • 主要研究终点分析显示,与安慰剂相比,巴托利单抗治疗迅速起效,在用药后第43天(最后一剂巴托利单抗后一周),重症肌无力日常生活 (MG-ADL) 量表分值较基线降低,巴托利单抗治疗组显示出临床和统计学意义的改善(p=0.043)
  • 与安慰剂组对比,巴托利单抗在临床疗效的四项评估MG-ADL, QMG, MGC和 MG-QoL15,都显示出更快速、显著和持续的临床改善
  • 治疗组中57%和76%的受试者表现出持续的临床改善(定义为连续6周,MG-ADL评分降低>=2分以及QMG评分降低>=3分),安慰剂组仅有33%和11%的受试者获得MG-ADL和QMG方面的改善
  • 所有巴托利单抗受试者均表现出显著的IgG水平下降(在第43天,340毫克, 680毫克治疗组受试者的IgG水平较基线分别下降57%和74%),并与临床获益密切相关

巴托利单抗治疗总体上安全且耐受性良好,不良事件发生率与安慰剂相当,大多数不良事件为轻度,且未发生严重不良事件及导致停药的不良事件。

基于II期临床研究的积极结果,和铂医药已与中国药监局药物审评中心举行了“II期试验结束”会议,药物审评中心支持和铂医药继续推进III期临床试验。III期临床试验预计将在2021年下半年启动。

“这是中国重症肌无力领域新药研发的一个重要里程碑,”巴托利单抗临床试验首席研究者、复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授表示,“我国长期缺乏针对重症肌无力的高水平临床研究,目前该疾病有10-20%难治型患者、15-20%可能发展为危象的患者,以及因长期通过现有疗法使用类固醇或其他免疫抑制药物而产生严重副作用的患者,这些挑战都需要安全有效的新药。巴托利单抗可迅速缓解肌无力症状,并在中国患者中显示出良好的安全性。本次II期临床数据证明了巴托利单抗是有望填补当前重症肌无力患者治疗空白的潜在新疗法。”

和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士表示:“这是中国首个抗FcRn疗法临床试验,在中国重症肌无力患者的试验中显示出积极的临床数据。此外,两个剂量的皮下注射用药可便利病人未来在家治疗,极大地缓解了医疗系统的负担和患者就医难的问题。我们将竭尽全力、全速推进这一创新疗法的开发,早日惠及中国广大病患。

重症肌无力(MG)是一种由致病性IgG介导、严重影响生活质量的神经肌肉疾病。在中国,大约有25万患者受重症肌无力困扰,现有的治疗无法有效地控制病情,急需新的有效且安全的治疗手段。

巴托利单抗(HBM9161)是一种全人源单克隆抗体(mAb),可阻断FcRn-IgG相互结合,加速体内IgG的清除,从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。现有的证据表明重症肌无力患者IgG水平的降低与临床获益相关。早期研究表明巴托利单抗具有良好耐受性,可迅速降低总IgG。研究亦表明巴托利单抗是首个被证实在中国和高加索人群中经皮下注射(SC)后能持续降低IgG的抗FcRn靶点药物,巴托利单抗用于gMG治疗已被中国国家药监局授予“突破性疗法”。

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