（医药健闻2021年6月15日讯）

百时美施贵宝与Acceleron制药于今日共同公布了II期临床研究BEYOND的首个数据。该研究旨在评估全球首个红细胞成熟剂罗特西普联合最佳支持治疗用于成人非输血依赖性（NTD）β-地中海贫血治疗的疗效与安全性。研究结果已在欧洲血液学协会（EHA）2021年网络年会的主席研讨会上进行发表（摘要#S101）。研究结果显示，77.1%接受罗特西普治疗的患者实现了血红蛋白升高（>=1.0 g/dl），而安慰剂组为0%。患者报告结局的变化也与血红蛋白升高相关。非输血依赖性β-地中海贫血是指无需终生定期输注红细胞的地中海贫血患者，这类患者通常只需在特定时间内偶尔或频繁输血。

“非输血依赖性β-地中海贫血患者所经历的慢性贫血和铁超载，可能会导致一系列的临床并发症。因此，他们迫切需求治疗选择。”美国贝鲁特大学医学博士、皇家内科医师学会会员兼BEYOND研究者Ali Taher博士表示，“根据BEYOND研究结果，无论患者的基线血红蛋白状况如何，罗特西普具备可持续提升大多数患者血红蛋白水平的临床潜力，同时还观察到罗特西普可改善成人非输血依赖性β-地中海贫血患者的生活质量。”

罗特西普是全球首个且目前唯一用于治疗β-地中海贫血和低危骨髓增生异常综合征等相关贫血的红细胞成熟剂，目前已在欧盟、美国和加拿大获批。对于符合条件的患者而言，罗特西普已成为一个重要的治疗选择。

“在BEYOND研究中，罗特西普显著改善患者病情，令我们备受鼓舞。”Acceleron总裁兼首席执行官Habib Dable先生表示，“这些数据进一步增强了我们的信心。我们坚信罗特西普有潜力成为一个意义深远的治疗选择，得以造福全世界这一类重要但缺乏更好治疗的患者群体。”

“此次在EHA大会上展示的研究结果进一步强调了罗特西普在治疗贫血和实现脱离输血方面的多重获益。此外，罗特西普也显示了其治疗非输血依赖性疾病的潜在作用，这类患者面临一系列严重且往往影响终生健康的并发症。”百时美施贵宝血液学开发部高级副总裁Noah Berkowitz博士表示，“我们将与合作伙伴Acceleron携手致力于推进罗特西普治疗贫血相关的血液性疾病的临床研究。”