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治疗甲状旁腺功能减退症,国内首个激素替代疗法获批III期临床

健闻君健闻君 2021-06-04 55 次 收藏0

(医药健闻2021年6月4日讯)

每年的6月1日,是世界甲状旁腺功能减退日。专注于内分泌领域创新药开发及商业化的生物医药新锐维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)发布公告,宣布于6月1日获得中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)关于TransCon™ 甲状旁腺素中国III期临床试验(PaTHway China试验)批件,即将在中国开展TransCon™ 甲状旁腺素治疗HP的研究。

甲状旁腺功能减退症(HP) 是一种甲状旁腺素(PTH)分泌过少和(或)效应不足而引起一组临床综合征。临床特征为低钙血症,高磷血症和由此引起的神经肌肉兴奋性增高及软组织的异位钙化。[i]不同国家和地区的患病率有差异,据估计,美国HP的患病率约为为37/10 万人。TransCon PTH 已被FDA及欧盟定义为孤儿药类别。[ii]

PaTHway China试验是一项旨在评估TransCon™ 甲状旁腺素作为激素替代疗法的可能性,主要终点包含评价每日一次皮下注射TransCon™ 甲状旁腺素治疗成人HP的安全性、耐受性和疗效的随机、双盲、安慰剂对照、平行设计、多中心III期临床试验,目标是使受试者的血钙达到正常的同时停用常规治疗。

PaTHway China关键次要疗效终点包括评估接受TransCon™ 甲状旁腺素患者,关于“甲状旁腺功能减退症患者体验量表(HPES)”和“36项健康调查简表”的评分变化。 此外,国内尚缺少关于HP患者生活质量、就业情况以及疾病对工作影响的患者报告数据,PaTHway China试验也会以量表的形式,进一步获得患者报告数据,以评估治疗前后患者生存状态的变化。

维昇药业首席医学官杨军博士表示,激素替代一直是内分泌腺体功能减退症的基本治疗原则。而甲状旁腺功能减退症却迄今仍未实现真正的激素替代,以纠正相关的病理生理改变及代谢紊乱。[iii] TransCon™甲状旁腺素是一种在研的创新型长效PTH,计划开发成为每日一次皮下注射的成人HP的激素替代治疗,旨在每天24小时提供正常生理浓度的PTH,以同时应对HP的短期症状和长期并发症。在世界甲状旁腺功能减退日当天获得中国III期临床试验批件,非常鼓舞团队士气,更加鼓励我们为加速创新药物研发及解决未满足临床需求继续努力!”

此前,Ascendis Pharma于全球的展开的TransCon™ 甲状旁腺素II期临床研究(PaTH Forward研究)数据已证明TransCon™ 甲状旁腺素作为HP替代治疗的潜力。近日发布的PaTH Forward的开放性扩展阶段的58周初步研究结果也持续支持TransCon™ 甲状旁腺素治疗HP具有获益持久和耐受良好的安全性特征。维昇药业负责 Ascendis Pharma旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。

维昇药业首席执行官卢安邦先生表示:“全世界超过200,000名患者罹患HP,HP会导致严重的短期症状和长期并发症,严重影响患者的生活质量,而当前常规的治疗难以满足患者的临床需求,作为TransCon™ 甲状旁腺素在大中华区的独家授权研发及销售企业,维昇药业将在中国开展相关临床试验,希望尽快给中国HP患者带来新的治疗选择。”

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