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Nuwiq对严重A型血友病患者治疗数据公布

健闻君健闻君 2021-02-24 92 次 收藏0

(医药健闻2021年2月24日讯)

Octapharma今天宣布,Nuwiq®对以前未经治疗、严重A型血友病患者(PUPs)的免疫原性NuProtect研究最终结果在领先医学杂志Thrombosis and Haemostasis(《血栓形成和止血》)上发表(Liesner RJ et al. “Simoctocog Alfa (Nuwiq®) in Previously Untreated Patients with Severe Haemophilia A: Final Results of the NuProtect Study”(Simoctocog Alfa(Nuwiq®)在先前未经治疗A型严重血友病患者中的应用:NuProtect研究最终结果)。

NuProtect研究(NCT01712438;EudraCT 2012-002554-23)是一项跨国、开放、非对照的前瞻性III期研究,于2013年3月启动,旨在评估Nuwiq的免疫原性、功效和安全性®。该研究在17个国家/地区的38个地点招募患者,年龄和种族不限,并对患者进行了100天或最多5年的暴露后随访。NuProtect研究共招募110名患者,是针对单项产品在真正PUP中应用的最大规模临床研究。

在105例可评估严重A型血友病接受了Nuwiq®进行预防和出血治疗的PUP中:

  • 16.2%(17/105)的患者产生高滴度抑制抗体
  • 10.5%(11/105)的患者产生低滴度抑制抗体,其中五例具短暂性
  • 26.7%(28/105)的患者产生任一抑制抗体

“NuProtect研究表明,开始使用Nuwiq®治疗的PUP中产生抑制抗体的风险很低,”NuProtect研究协调研究员兼英国伦敦Great Ormond Street儿童医院临床医生Ri Liesner博士表示。“这些数据显示,Nuwiq®对刚被诊断出患有严重A型血友病、年纪较小且来自弱势患者亚群的患者可能是非常不错的选择。”

替代因子VIII(FVIII)抑制抗体的产生让医生、患者及其家人感到担心,尤其在首次接受治疗时。抑制抗体使FVIII治疗无效,并限制了治疗方案。

这些数据很好地补充了临床上通过Nuwiq®对A型血友病患者进行出血治疗和预防的丰富经验。

“Nuwiq®是在人类细胞系中开发,目的就是要将PUP中的抑制抗体风险降至最低。 ” Octapharma IBU血液学负责人Larisa Belyanskaya表示。“我们很高兴能够分享这些积极的数据,这些数据反映了这一目标,我们希望它们能够有助于应对这一关键的治疗挑战。"

“我们知道,A型血友病患者一生都在选择治疗方案,” Octapharma董事会成员Olaf Walter表示。"这些数据显示,Nuwiq®有希望能让PUP及其家人放心地开始接受治疗。该文章让我们朝着Octapharma的目标又前进了一步:让所有患者过上健康生活。”

今年早些时候,FDA批准将NuProtect研究的免疫原性数据添加到Nuwiq®处方信息中。接下来,NuProtect研究的其他分析文章也将发表。

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