（医药健闻2020年12月14日讯）

EspeRare Foundation 和 Pierre Fabre group 宣布，双方已就 ER-004 的开发和商业化达成了许可和开发合作协议，ER-004 是一种针对 XLHED（X 连锁少汗性外胚层发育不良）的出生前治疗方法，XLHED 是一种罕见的、使人虚弱的先天性疾病。下一次临床研究预计于 2021 年开始，目标将是对可能于 2026 年前首个获批的 XLHED 疗法进行甄别和注册。

根据协议条款规定，EspeRare 和 Pierre Fabre Group 会召集双方相应专家共同研发 ER-004。Pierre Fabre group 将拥有全球独家研发、生产和营销 ER-004 的权利。

XLHED 是一种影响外胚层结构的遗传病，外胚层是胚胎早期形成的三个初级胚层中最外层部分，皮肤及其附属物均从外胚层衍生而来。ER-004 开创了一种宫内疗法，旨在取代内生的蜕皮素 A1 (EDA1) 的功能，后者是胎儿外胚层结构正常发育的关键蛋白。ER-004 是一种重组、可溶性和人源化形式的 EDA1，单疗程给药，并在妊娠后期通过羊膜内注射给药。这种方法已对人类表现出显著潜力，在德国 Erlangen 大学医院由 Holm Schneider 教授以这种方式治疗的 3 例患者中，患者汗腺功能均已正常化。《New England Journal of Medicine1》和《British Journal of Clinical Pharmacology2》相继刊登了首批治疗效果，《Nature Medicine’s Research Highlights3》也为此开设了专题。

EspeRare 是一家非营利机构，致力于探索罕见病的疗法。而 Pierre Fabre Group 隶属于 Pierre Fabre Foundation，是一家拥有近 60 年行业经验的大型医疗机构。双方共同努力治疗患者，为寻求可改变患者生活的创新治疗方案而贡献自己的医学专长。本合作协议将 EspeRare 与 Pierre Fabre 共同开拓治疗方案的目标具体化，为受罕见病影响并缺少医疗服务 的患者提供帮助。