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全球首个针对HAE的单克隆抗体药物达泽优获批进入中国

健闻君健闻君 2020-12-07 382 次 收藏0

(医药健闻2020年12月7日讯)

武田中国宣布,旗下创新药物达泽优®(拉那利尤单抗注射液)经国家药品监督管理局批准,适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿(HAE)的发作。达泽优®(拉那利尤单抗注射液)是目前全球唯一一款针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体(mAb)药物,可降低患者的水肿反复发作次数,预防致命性喉头水肿所导致的窒息,改善患者及其家庭的生活质量,填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。

达泽优(R)(拉那利尤单抗注射液)
达泽优(R)(拉那利尤单抗注射液)

作为全球首个用于HAE长期预防治疗的单克隆抗体,达泽优®(拉那利尤单抗注射液)于2018年率先在美国获得上市许可;根据国家药品监督管理局/国家卫生健康委员会发布的《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》(2018年第23号),对于境外已上市的防治严重危及生命且无有效治疗手段疾病以及罕见病药品,进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的,可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请,因此达泽优®(拉那利尤单抗注射液)在不到两年的时间里就顺利获批进入中国,使得该国际创新药物迅速惠及中国HAE患者。

达泽优®(拉那利尤单抗注射液)已被美国和加拿大HAE诊疗指南推荐为一线疗法,可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶,达到预防疾病发作的效果。一项III期临床研究HELP(遗传性血管性水肿长期预防治疗临床研究™)主要终点显示,与安慰剂组相比,每2周一次300毫克剂量的治疗使每月HAE发作次数平均降低了87%。此外,探索性研究结果显示,在研究的16周稳态阶段(第70天至第182天),每2周一次300毫克剂量的治疗组中有77%的患者实现了病情零发作,安慰剂组为3%;接受治疗的患者均未发生与治疗相关的严重不良事件。

遗传性血管性水肿是一种可威胁患者生命的罕见遗传疾病,文献报道的患病率约为每50,000人中即有1人患病。由于患者体内缺乏C1 酯酶抑制物(C1INH)或其功能存在缺陷,使其四肢、颜面、生殖器、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位毫无征兆地发生急性水肿,并伴有胃肠剧烈绞痛和恶心、呕吐,导致患者无法正常工作和学习,以至于很多患者都有抑郁症和焦虑症。其中,最为致命的是上呼吸道黏膜水肿,可迅速进展导致患者呼吸困难或窒息,危及生命。据统计,我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿,致死率高达11%~40%,是HAE患者的主要死因之一。2018年5月,国家卫生健康委员会联合五部门发布的《第一批罕见病目录》将遗传性血管性水肿列入首批121种罕见病之一。

在中国,公众和医生对遗传性血管性水肿知之甚少,诊断率预计不足5%。而确诊患者只能长期使用弱雄激素或抗纤维蛋白溶解剂,控制发作的效果有限且不良反应多,诸如肝损害、骨质疏松、女性男性化、影响生长发育、血栓栓塞等,导致患者因担心药物副作用而拒绝用药,长期处于无药可医的困局。

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