医药健闻2020年11月7日讯，武田制药举行了以“同舟共济，罕卫生命”为主题的武田罕见病专场发布会，携5款罕见病新品亮相第三届中国国际进口博览会，涵盖法布雷病、遗传性血管性水肿、戈谢病、血友病的罕见病等疾病领域，并同步展示了中国罕见病患者组织赋能项目的正式命名“破茧成蝶”和其阶段成果“中国患者组织成长地图”，彰显武田致力于携手各界共同打造以患者为中心的中国罕见病创新生态系统、推动中国罕见病事业蓬勃发展的坚定信念。

“非常感谢政府提供了进博会这样的广阔平台，让各个国家、行业、企业纷纷展示前沿技术与创新产品，促进全球贸易和创新一体化，充分展现了政府推进共同开放、促进创新发展的决心。”武田制药全球高级副总裁，武田中国总裁单国洪先生表示，“作为专注于研发创新的跨国药企，我们期待通过进博会，展现武田核心治疗领域的创新药物和突破性疗法，以更快的速度引进更多的国际前沿药物，帮助中国患者获得全球同步的治疗体验，让中国罕见病患者有药可治，回归健康生活。”

武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪发表主题致辞

罕见病又被称作孤儿病，是众多患病率极低疾病的统称，目前WHO认定的罕见病超过7,000种，其中80%为遗传病，仅5%的病种可以有效治疗或控制。尽管单病种稀发，但由于病种繁多，罕见病患者群体较大，中国预计有超过2,000万罕见病患者，大多面临诊疗率低、误诊率高、药物可及性低等诸多困难。

武田致力于将科学成果转化为高度创新的突破性疗法，惠及中国乃至全球患者。依托创新实力和本土经验，武田致力于打造强劲的罕见病管线，将中国患者的需求与全球药物开发战略相结合，实现全球新药同步开发。仅在2020年，武田预计将上市近7款创新药，其中一半以上集中在罕见病领域。

以遗传性血管性水肿（HAE）为例，这是一种威胁患者生命的罕见遗传疾病，可导致患者身体多个部位毫无征兆地发生急性水肿。其中，最为致命的是喉头水肿，可迅速导致患者呼吸困难或窒息^[2]。据统计，我国有58.9％的HAE患者发生过喉头水肿，致死率高达11%~40%，严重威胁患者生命。由于传统药物副作用大，导致很多确诊患者拒绝用药，长期处于无药可治的困局。

本届进博会上，武田首次展示了两款即将引入中国的HAE创新疗法，其中包括目前全球唯一一款针对遗传性血管性水肿预防治疗的拉那利尤单抗注射液，可降低患者的水肿反复发作次数，预防致命性喉头水肿所导致的窒息^[4]，改善患者及其家庭的生活质量，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。另一款针对HAE急性发作的醋酸艾替班特注射液，已在中国直接申报药品上市注册申请并已进入优先审评。

在加速引入创新疗法和个体化疾病解决方案的同时，武田亦不忘初心，始终秉承以“患者为中心”的核心理念，多年来与中国罕见病患者组织紧密合作，实现同成长、共进步。今年9月，武田中国宣布支持由无锡灵山慈善基金会发起中国罕见病患者组织赋能项目，旨在帮助患者组织提升专业度和成熟度，进一步推动中国罕见病事业的蓬勃发展。

本次罕见病专场发布会上，武田代表无锡灵山慈善基金会，展示了中国罕见病患者组织赋能项目的正式命名“破茧成蝶”和其阶段性成果“中国患者组织成长地图”，寓意通过赋能项目，帮助患者组织定位自身发展所处阶段，发掘不同发展阶段的特点，精准厘清各阶段的发展需求与工作重点，培养患者组织所学能力重点，助力患者组织在中国罕见病事业发展中承担越来越重要的角色。

中国患者组织成长地图发布仪式