(医药健闻2024年4月30日讯)百时美施贵宝宣布，全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥^®（通用名：玛伐凯泰胶囊）获中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。这是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。

迈凡妥^®通过特有的作用机制靶向疾病核心病理生理机制，通过作用于心肌肌球蛋白，减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。研究显示，迈凡妥^®可显著改善左心室流出道（LVOT）压差、纽约心脏协会（NYHA）心功能分级，改善患者运动能力并提高生活质量。迈凡妥^®的获批，打破了肥厚型心肌病几十年来的治疗困局，为中国梗阻性肥厚型心肌病患者带来全新治疗选择。

抑"肌"即中，直捣核心病理生理机制

过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以及肌球蛋白超松弛状态的失调是HCM的机理特征。作为全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，迈凡妥^®可靶向疾病核心病理生理机制，通过与心肌肌球蛋白的可逆性结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。

此次获批基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CN III期临床研究，结果显示，在中国梗阻性肥厚型心肌病（梗阻性HCM）患者中，迈凡妥^®在Valsalva 左心室流出道（LVOT）峰值压差上表现出显著改善，同时在包括LVOT梗阻、临床症状、健康状态、心脏生物标志物及心脏结构在内的所有次要终点中均观察到改善。在安全性方面，迈凡妥^®在中国梗阻性HCM患者中耐受性良好，并表现出与既往研究一致的安全性特征。

2022年，迈凡妥^®获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予"突破性治疗药物"资格认证并于次年将其纳入了优先审评。2023年10月，迈凡妥^®因其创新的机制在美国摘得享有医疗界"诺贝尔奖"之称的盖伦奖 "最佳生物技术产品奖"。目前，迈凡妥^®已被纳入《2023欧洲心脏病学会（ESC）心肌病管理指南》、《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》以及《中国肥厚型心肌病指南2022》，作为梗阻性肥厚型心肌病患者的推荐疗法之一。