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迈凡妥靶向治疗,重塑梗阻性肥厚型心肌病管理新标准

健闻君健闻君 2024-04-30 139 次 收藏0

(医药健闻2024年4月30日讯)百时美施贵宝宣布,全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®(通用名:玛伐凯泰胶囊)获中国国家药品监督管理局(NMPA)优先审评批准,用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者,以改善运动能力和症状。这是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。

迈凡妥®通过特有的作用机制靶向疾病核心病理生理机制,通过作用于心肌肌球蛋白,减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成,以减轻心肌的过度收缩,并改善舒张功能。研究显示,迈凡妥®可显著改善左心室流出道(LVOT)压差、纽约心脏协会(NYHA)心功能分级,改善患者运动能力并提高生活质量。迈凡妥®的获批,打破了肥厚型心肌病几十年来的治疗困局,为中国梗阻性肥厚型心肌病患者带来全新治疗选择。

"肌"即中,直捣核心病理生理机制

过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成,以及肌球蛋白超松弛状态的失调是HCM的机理特征。作为全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂,迈凡妥®可靶向疾病核心病理生理机制,通过与心肌肌球蛋白的可逆性结合,减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量,以减轻心肌的过度收缩,并改善舒张功能。

此次获批基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CN III期临床研究,结果显示,在中国梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)患者中,迈凡妥®在Valsalva 左心室流出道(LVOT)峰值压差上表现出显著改善,同时在包括LVOT梗阻、临床症状、健康状态、心脏生物标志物及心脏结构在内的所有次要终点中均观察到改善。在安全性方面,迈凡妥®在中国梗阻性HCM患者中耐受性良好,并表现出与既往研究一致的安全性特征。

2022年,迈凡妥®获中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)授予"突破性治疗药物"资格认证并于次年将其纳入了优先审评。2023年10月,迈凡妥®因其创新的机制在美国摘得享有医疗界"诺贝尔奖"之称的盖伦奖 "最佳生物技术产品奖"。目前,迈凡妥®已被纳入《2023欧洲心脏病学会(ESC)心肌病管理指南》、《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》以及《中国肥厚型心肌病指南2022》,作为梗阻性肥厚型心肌病患者的推荐疗法之一。

 

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