医药健闻2020年8月31日讯，武田中国宣布，旗下创新药物瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）经国家药品监督管理局批准，用于确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏症）患者的长期酶替代治疗。瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）是中国目前引进的唯一的人源性酶替代疗法，可带来长期的心、肾保护并延缓疾病进程，改善患者及其家庭的生活质量。

瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用浓溶液）于2001年率先在欧盟获得上市许可。截止至2019年4月，已在超过63个国家/地区上市，在全球范围内累积了高达20年的真实世界使用经验，超过31,000名患者获益。2018年3月，瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用浓溶液）遴选进入国家药品监管局药品审评中心发布的第二批临床急需境外新药名单，通过专门通道的加速审评和审批，让该国际创新药物迅速惠及中国患者。

法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病，患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各组织和器官大量贮积，导致患者手脚通常有灼烧般的剧痛感，并伴有少汗、无汗和不散热的症状。随着病程进展，症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变，诸如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症，或脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症，如得不到有效治疗将严重危及生命。

酶替代治疗被国外指南/共识推荐为法布雷病的一线疗法。2013年版的中国Fabry病诊治专家共识中也提及：多个随机对照及开放扩展临床试验结果均显示，酶替代治疗法布雷病可减少患者细胞内GL3的沉积，减轻患者的肢端疼痛、胃肠道症状，改善心肌肥厚，稳定肾功能，改善患者的生活质量和预后。