(医药健闻2021年12月6日讯)武田中国宣布旗下两款罕见病领域的创新药物瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）和飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》。这两款罕见病创新药物在进入中国短短一年内就被迅速纳入医保，有助于进一步推动罕见病规范化诊疗的临床实践和普及，让更多中国遗传性血管性水肿和法布雷病患者能够从创新治疗方案中获益。

本次新纳入医保目录的罕见病创新药物中，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液）是一种人细胞来源且在人细胞系中生产的酶替代疗法，用于法布雷病患者的长期治疗。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病，患者如得不到有效治疗，症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变，甚至危及生命。目前，酶替代治疗被国内外指南/共识推荐为法布雷病的一线疗法。另一款被纳入医保的罕见病创新药物飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）是中国首个且目前唯一用于遗传性血管性水肿（HAE）急性发作皮下治疗的缓激肽2型（B2）受体的选择性拮抗剂，可帮助患者及时应对HAE的急性发作，降低因喉头水肿带来的致命窒息风险。据统计，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，是HAE患者的主要死因之一。此前，由于没有急性HAE发作的针对性治疗，中国患者只能依靠输注冻干新鲜血浆使水肿消退，使用限制较多，且血浆本中含有导致水肿的血浆蛋白酶及其底物，可能加重血管性水肿。