诺华两款重磅产品获得了FDA的批准。一款为Zolgensma，该药物为创新的基因疗法，用于治疗两岁以下儿童脊髓性肌萎缩症；另一款为Piqray， PI3K抑制剂，通过与氟维司群联用，用于治疗用于PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者。脊髓性肌萎缩症（SMA）是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。新生儿中的发病率约为1/6000-1/10000。主要分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ型，其中Ⅰ型最为严重，患儿多在2岁内死亡。该病已被中国《第一批罕见病目录》收录，对于该病的治疗，目前仅有百健公司的基因疗法药物Spinraza，该药于2019年2月获得NMPA批准上市。Spinraza是一种反义寡核苷酸，通过鞘内注射给药，将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液中，患者需要每月注射一次，使用不便，诺华Zolgensma改善了这方面的缺点。Piqray是一款口服小分子α特异性PI3K抑制剂，通过抑制PI3K信号通路，从而实现抑制肿瘤细胞增殖的作用。另外，该药物还是通过FDA实时肿瘤审评（RTOR）制度获得批准的。

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