医药健闻2020年11月26日讯，致力于研发和商业化同类首款及/或同类最优血液及肿瘤学疗法的领先创新生物制药公司－德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）批准开展ATG-016（eltanexor）用于去甲基化药物（HMA）治疗失败后，根据修订国际预后积分系统(IPSS-R)中危及以上骨髓增生异常综合征（MDS）患者的临床试验。该试验是一项I/II期、单臂、开放性临床研究，旨在评估ATG-016 （eltanexor）单药治疗的药代动力学、安全性和有效性。

骨髓增生异常综合征是起源于骨髓造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，临床表现为无效造血，外周血细胞减少，高风险向急性髓细胞白血病转化。去甲基化药物难治的骨髓增生异常综合征患者，中位总生存期（OS）仅为4-6个月，后续治疗选择有限。临床前研究表明，选择性核输出抑制剂（SINE）化合物可阻断多种肿瘤抑制蛋白（例如 p53, IkB, p21）的核输出，导致其于核内积累并活化从而发挥抗肿瘤作用；另外SINE化合物还可减少多种与elF4E结合的致癌基因mRNA（c-Myc、 Bcl-2、Bcl-6、cyclin D）的出核及转化，使肿瘤细胞选择性凋亡。ATG-016属于新一代SINE化合物，相比第一代核输出抑制剂，ATG-016显示出极小的血脑屏障渗透性和较广泛的治疗窗口，其在较高危骨髓增生异常综合征患者中表现出初步的抗肿瘤活性。

“ATG-016临床试验获批体现了德琪医药研发团队的高效执行力，也是德琪医药继上市之后在中国大陆获得的第一个临床批件。”德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅建明博士表示：“第一代选择性核输出抑制剂Selinexor已经显示出对血液恶性肿瘤和实体肿瘤的广泛活性，并获得FDA批准用于复发难治多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤。ATG-016作为第二代口服SINE化合物，能够降低血脑屏障渗透，具较广泛的治疗窗口，可潜在减少不良事件，提高药物耐受性。”