(医药健闻2025年6月11日讯）处于临床阶段的基因药物公司SpliceBio宣布完成了1.35亿美元的B轮融资，该融资由新投资者EQT Life Sciences和Sanofi Ventures共同领投，罗氏风险投资基金（Roche Venture Fund）以及所有现有投资者参投：New Enterprise Associates、UCB Ventures、Ysios Capital、Gilde Healthcare、Novartis Venture Fund 和 Asabys Partners。

这笔资金将用于推进SpliceBio公司治疗Stargardt病的主要候选基因疗法SB-007的临床开发，包括正在进行的介入性1/2期ASTRA研究和观察性POLARIS研究。SB-007是首个经美国FDA批准进入临床开发的治疗Stargardt病的双重腺相关病毒 (AAV) 基因疗法。SB-007还获得了英国MHRA的临床开发许可。

Stargardt病是一种由ABCA4基因突变引起的遗传性视网膜疾病，会导致进行性视力下降和失明，目前还没有获得批准的治疗方法。SB-007旨在通过生产全长ABCA4蛋白的功能拷贝来解决该病的潜在遗传原因，有望治疗患者。所得资金还将用于加速SpliceBio公司在眼科、神经学和其他未披露适应症领域的AAV基因治疗项目管线，这些项目将利用公司专有的蛋白剪接平台。