医药健闻2020年7月23日讯，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物的处于临床阶段的研发企业 - 亚盛医药宣布，公司在研原创1类新药MDM2-p53抑制剂APG-115作为单药及联合治疗成人复发或难治急性髓性白血病（AML）、复发或进展高危/极高危骨髓增生异常综合征（MDS）的Ib期临床研究，已在中国完成首例患者给药。作为用于治疗实体瘤的、首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂，这是APG-115首次涉足血液肿瘤适应症的临床研究。

该项研究为一项全国多中心Ib期临床研究，旨在评估APG-115作为单药及联合阿扎胞苷或阿糖胞苷治疗复发或难治AML、复发或进展高危/极高危MDS等血液肿瘤患者的安全性、药代动力学和药效动力学特征。

AML是一种骨髓的克隆性增殖性疾病，发病率随着年龄的增长而增加，是中国最常见的白血病，约有1.62 ~ 2.32人/10万人。针对AML的治疗一直以“7+3” 组合（7天阿糖胞苷+3天蒽环类药物）作为标准诱导缓解治疗方案，但仍有多达40%的新诊断AML患者在初始诱导缓解治疗期间不能达到完全缓解（CR），即为难治性，或在获得CR后6个月内复发。

MDS是一组来源于异常多能干细胞的异质性造血疾病，其特征是造血功能低下、骨髓衰竭、外周血细胞减少和生存率降低。在中国，MDS的发病率约为5人/10万人。尽管去甲基化药物针对MDS的治疗有很高的应答率，但许多患者最终对去甲基化药物的作用会产生耐药性。一旦出现耐药性，总的预后就会变得很差。在高危的MDS患者中，去甲基化药物失败与平均生存期少于6个月相关。所以不论对于复发进展的AML还是MDS患者，迫切需要新的治疗方法及更有效的治疗药物。

APG-115为亚盛医药在研的一种口服生物可利用的、高选择性的小分子MDM2抑制剂，对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53肿瘤抑制活性。APG-115此前已在中国和美国展开多项治疗实体瘤的临床研究，是首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂。现正在同步推进APG-115多个血液肿瘤适应症的全球临床开发。