医药健闻2020年6月17日讯，由北京病痛挑战公益基金会主办，中国罕见病联盟指导，中国垂体腺瘤协作组和垂体瘤GH病友会联合主办，益普生支持的《中国肢端肥大症患者综合社会调查白皮书发布会暨“肢造非凡”患者关爱项目启动》仪式在北京举行。

《中国肢端肥大症患者综合社会调查白皮书》发布

《中国肢端肥大症患者综合社会调查白皮书》通过问卷调查的方式，对肢端肥大症患者从人口学、医学、流行病学、社会学和经济学等多个维度进行摸底调查和了解，旨在全面了解患者疾病负担与生存现状，从而切实推动各项保障措施的发展，为未来的政策调整提供可借鉴的实证依据。

“肢端肥大症是一种起病隐匿的慢性进展性内分泌疾病，由于对这一疾病缺乏足够的认识，我国大多数患者、亲属甚至部分医务工作者对肢端肥大症认识不足，往往通过数年才能辗转确诊，增加患者和医疗负担”，北京协和医院内分泌科主任医师金自孟教授说。

调研显示，77.5%的患者在1年确诊，无法在1年内确诊的患者中，平均时间为3.74年。

调查还显示，目前肢端肥大症患者的生活质量降低，以及药物可负担性和可及性问题尤为突出。本次调查中，三成患者家庭年收入在5万元以下，其中2.1%的家庭在2018年没有收入。2018年全年，所有参与调研的罕见病患者个人自费的平均医疗支出，已占家庭年收入的35.1%。此外，除了身体上的病痛，肢端肥大症患者外表对心理乃至整体生活的负面影响较大，患者生活质量整体较差。尽最大力量减少因病致贫、因病返贫一直是国家工作重点和努力方向。

香港中文大学医学院赛马会公共卫生及基层医疗学院研究助理教授董咚表示：在此次调研的过程中，和医生患者沟通后发现对于很多的肢大患者都存着买不到药物的问题，所以推动药物可及性是一项紧急而重要的工作，也希望通过此项调研可以让社会，公众和政府都更加了解和重视肢端肥大症及其患者，为相关的政策提供依据。

在此次调研中发现肢端肥大症的患者异地就诊几乎是常态，用药患者中近一半患者需要高频就诊，且主要的目的之一仅为用药，且大部分的患者需要高频率地到北上广等一线城市或者省会城市、直辖市才能获得治疗，影响正常生活，间接增加了医疗费用。对于他们所需要治疗药物的可获得性，43.4%的受访肢端肥大症患者认为治疗药物的可获得性是“非常难”，仅有0.7%的患者认为治疗药物很容易获得。

调查中也显示，六成患者认为注射给药方式非常不方便或比较不方便，如可以在家中自我注射则方便程度可以提高近2倍。 垂体瘤GH病友会负责人柳春青说：“为了开药用药频繁异地就医，需要患者付出很多的时间和金钱，同时也占用了医疗资源。很多患者很年轻，需要正常的工作和生活，也并不愿意同学、同事知道自己患病。药物在很多药店凭处方可以买到，如果可以在家自行注射药物，就能给患者节省了很大间接医疗支出，提高生活的质量。”

在发布《中国肢端肥大症患者综合社会调查白皮书》的同时，北京病痛挑战公益基金会、中国垂体腺瘤协作组、垂体瘤GH病友会还启动了“肢造非凡中国肢端肥大症患者关爱项目”。