医药健闻2020年5月25日讯，由诺华肿瘤主办的“中国血液高峰论坛”召开。会议中，中国医学科学院血液病医院骨髓增生异常综合征（MDS）诊疗中心主任肖志坚教授分享了骨髓纤维化（MF）及其治疗进展可及性及疾病管理经验。

骨髓纤维化是一种以骨髓腔中出现网状纤维和胶原纤维等纤维性病变为特征的恶性血液肿瘤，发病率为0.4~0.6/10万，65岁以上老年人为主要发病人群。在我国每年有超过8,000例新发骨髓纤维化病例。

由于骨髓纤维化早期起病隐匿，无特异性症状，很容易和其他病症相混淆，大约有四分之一的患者在诊断时没有症状，而是在日常体检中发现再到医院血液科确诊的。该病最常见的症状是疲劳，以及由对人体的造血系统产生影响，继而引起的一系列与造血异常相关的贫血、腹胀、早饱、明显的脾肿大等，和一些相关的全身症状，例如明显的消瘦、盗汗。

近几年，研究发现骨髓纤维化的发病机制与细胞内的信号途径有关，由此开发出针对性的靶向药物。针对骨髓纤维化的致病机制，靶向治疗不仅能显著缩小脾脏，还可减缓甚至阻断骨髓纤维化进程，延长中危、高危患者的生存期。

“目前靶向治疗药物芦可替尼已在我国获批上市，患者可以因此获益。”肖志坚教授强调，“不仅如此，该创新药已被纳入2019新版国家医保目录，药物可及性方面大大提升。距离新版国家医保目录正式实施已经有5个月，希望各地能尽快跟进落实，以帮助骨髓纤维化患者减轻经济负担，尽早享受到规范创新靶向治疗所带来的获益，从而延长生命和提高生活质量。”