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创新药物马立巴韦片在中国投入临床使用

健闻君健闻君 2024-02-09 229 次 收藏0

(医药健闻2024年2月9日讯)北京大学人民医院的黄晓军院士团队、南方医科大学的刘启发主任团队分别在北京和广州开出创新抗巨细胞病毒(CMV)药物马立巴韦片的首张处方,标志着这一创新药物在中国投入临床使用,为我国难治性CMV感染或疾病的成人移植受者带来治疗新选择。

CMV是一种常见的β-疱疹病毒,可在40%-100%的人群中发现感染的血清学证据。在全球每年20万例成人移植病例中,CMV是移植受者最常见的病毒感染之一,在实体器官移植受者中的发生率为16-56%,在造血干细胞移植受者中的发生率为30-70%。对于免疫功能低下的患者,CMV感染可能会危及生命。在经历造血干细胞移植或实体器官移植后,患者不可避免会因应用免疫抑制剂而导致免疫系统受损。此时,如果发生了CMV感染可能会导致移植失败等严重后果,在极端情况下甚至会导致患者死亡,因此CMV也被称为'移植的巨魔'。

马立巴韦片是一种全新的口服抗病毒药物来对抗CMV感染和疾病,它靶向抑制CMV UL97蛋白激酶,抑制病毒DNA的复制、衣壳化和核逃逸, 从而清除CMV血症并控制相关症状。在一项多中心、随机、开放标签、阳性药物对照的Ⅲ期优效性研究(TAK-620-303)中,结果显示有55.7% (n=131/235) 接受马立巴韦片治疗的患者在第8周达到了CMV血症的清除(即根据中心实验室结果,间隔至少5天的2个连续基线后样本的血浆CMV DNA浓度低于定量下限),而接受常规治疗的患者为 23.9%(n=28/117)(校正后的差异 [95% 置信区间(CI)]:32.8% [22.80–42.74];P <0.001)。同时,马立巴韦片与常规抗病毒治疗相比,治疗限制性毒性更低。研究结果显示,有25%(n=14/56)接受缬更昔洛韦/更昔洛韦治疗的患者发生治疗相关的中性粒细胞减少,而接受马立巴韦治疗的患者仅为1.7% (n=4/234)。同时,有19.1%(n=9/47) 接受膦甲酸钠治疗的患者发生了治疗相关的急性肾损伤,而接受马立巴韦治疗的患者仅为1.7% (n=4/234)。

2023年12月,马立巴韦片经优先审评审批通道,获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,适用于治疗造血干细胞移植或实体器官移植后巨细胞病毒 (CMV) 感染和/或疾病,且对一种或多种既往治疗(更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠)难治(伴或不伴基因型耐药)的成人患者。目前,马立巴韦片已在美国、欧洲、韩国和澳大利亚获得孤儿药资格认定,分别于2021年11月被美国食品药品监督管理局(FDA)认定为First-in-class药物且批准上市,于2022年11月,获得欧盟委员会(EC)批准上市。

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