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武田中国宣布创新抗CMV药物马立巴韦片获批,为移植患者带来新选择

健闻君健闻君 2023-12-21 311 次 收藏0

(医药健闻2023年12月21日讯)武田中国宣布,旗下抗病毒感染领域创新药物马立巴韦片(抑泰之®)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,适用于治疗造血干细胞移植或实体器官移植后巨细胞病毒(CMV)感染和/或疾病,且对一种或多种既往治疗(更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠)难治(伴或不伴基因型耐药)的成人患者。马立巴韦片是全球首个且目前唯一一个靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制剂,其获批将为中国难治性CMV感染或疾病的移植受者提供一种全新的口服治疗选择。2021年1月,马立巴韦片被国家药品监督管理局药品审评中心正式认定为"突破性治疗药物品种"。

CMV是一种常见的β-疱疹病毒,可在40%-100%的成人人群中发现既往感染的血清学证据。在全球每年20万例成人移植病例中,CMV是移植受者最常见的病毒感染之一,在实体器官移植受者中的发生率为16-56%,在造血干细胞移植受者中的发生率为30-70%。对于免疫功能低下的患者,CMV感染可能会危及生命。在经历造血干细胞移植或实体器官移植后,患者不可避免会因应用免疫抑制剂而导致免疫系统受损。此时, 如果发生了CMV感染可能会导致移植失败等严重后果,在极端情况下甚至会导致患者死亡,因此CMV也被称为‘移植的巨魔'。

目前,治疗移植后CMV感染的现有治疗方案可能会带来严重的副作用,也可能无法充分抑制病毒复制。此外,由于给药方式的原因,现有治疗方案可能会要求患者住院或者延长患者的住院时间,患者疾病负担大大增加,因此临床上迫切需要创新疗效好且安全性高的治疗药物。

马立巴韦片是一种口服抗CMV创新药,以CMV UL97蛋白激酶为靶点,三重抑制病毒DNA的复制、衣壳化和核逃逸, 从而清除CMV血症并控制相关症状。在一项多中心、随机、开放标签、阳性药物对照的Ⅲ期优效性研究(TAK-620-303)中,结果显示有55.7% (n=131/235) 接受马立巴韦片治疗的患者在第8 周达到了CMV血症的清除(即根据中心实验室结果,间隔至少5天的2个连续基线后样本的血浆CMV DNA浓度低于定量下限),而接受常规治疗的患者为 23.9%(n=28/117)(校正后的差异 [95% 置信区间(CI)]:32.8% [22.80–42.74];P <0.001)。同时,马立巴韦片与常规抗病毒治疗相比,治疗相关毒性更低。研究结果显示,有25%(n=14/56)接受缬更昔洛韦/更昔洛韦治疗的患者发生治疗相关的中性粒细胞减少,而接受马立巴韦治疗的患者仅为1.7% (n=4/234)。同时,有19.1%(n=9/47)接受膦甲酸钠治疗的患者发生了急性肾损伤,而接受马立巴韦治疗的患者仅为1.7% (n=4/234)。

马立巴韦片目前已在美国、欧洲、韩国和澳大利亚获得孤儿药资格认定,分别于2021年11月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,于2022年11月,获得欧盟委员会(EC)批准上市。

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