(医药健闻2023年11月28日讯)FDA(美国食品和药物管理局)批准Ogsiveo(硝加司他)片剂用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。Ogsiveo是首个被批准用于治疗硬纤维瘤的药物，硬纤维瘤是一种罕见的软组织肉瘤亚型。

硬纤维瘤是非癌性的，但可局部侵袭。肿瘤可能侵入周围的结构和器官，导致疼痛、行动不便和生活质量下降。虽然手术切除历来是治疗的选择，但肿瘤复发或切除后出现其他健康问题的风险很高;因此，系统性治疗(针对整个身体的癌症治疗)在临床试验中得到越来越多的评估。

FDA肿瘤卓越中心主任、FDA药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说:“FDA将继续解决未满足的医疗需求，并为数百万生活受到罕见肿瘤影响的美国人推进安全有效疗法的开发。”硬纤维瘤是一种罕见的肿瘤，会导致严重的疼痛和残疾。今天的批准将为患者提供手术和放疗之外的第一个批准的治疗选择。”

Ogsiveo的有效性在一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中进行了评估，该试验纳入了142例不能手术治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。患者随机接受150毫克Ogsiveo或安慰剂口服，每日两次，直到疾病进展或不可接受的毒性。主要疗效指标是无进展生存期(治疗开始后患者存活且癌症未生长或扩散的时间长度)。客观缓解率(衡量肿瘤缩小的指标)是一个额外的疗效指标。

关键临床试验表明，与安慰剂相比，Ogsiveo在无进展生存期方面提供了具有临床意义和统计学意义的改善。此外，两组之间的客观反应率也有统计学差异，Ogsiveo组的反应率为41%，安慰剂组的反应率为8%。无进展生存结果也得到了Ogsiveo组患者报告的疼痛评估的支持。

在试验中，至少15%的患者最常见的副作用是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。

Ogsiveo获得了优先审评，FDA的目标是在6个月内对申请采取行动，如果FDA确定该药物获得批准，与现有疗法相比，将显著提高治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。Ogsiveo还获得了上述适应症的FDA快速通道和突破性治疗指定，以及治疗硬纤维瘤(侵袭性纤维瘤病)的孤儿药认定。