(医药健闻2023年7月18日讯)维亚生物参与投资孵化的DTx Pharma是一家临床前阶段生物技术公司，利用其脂肪酸配体共轭寡核苷酸（FALCON™）平台解决寡核苷酸疗法的递送挑战。

2023年7月17日，该公司宣布与诺华达成收购协议。根据双方协议条款，诺华将支付5亿美元的预付款，并在完成预先指定的里程碑后额外支付最多5亿美元。FALCON平台能够将小干扰RNA（siRNA）治疗药物输送到肝脏以外的组织并发挥其活性，从而增强siRNA药物的生物分布和细胞摄取。DTx Pharma的领先管线目前正在进行临床前开发，并获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）。除了CMT1A项目外，诺华还获得了FALCON平台和另外两个早期项目（针对神经肌肉和中枢神经系统适应症）的全部权力。

CMT1A是一种进行性神经肌肉常染色体显性遗传疾病，可导致终生肌肉功能丧失和残疾。目前，美国和欧洲约有150,000名CMT1A患者，目前尚无针对PMP22（CMT1A 的潜在遗传原因）的批准疗法。DTx Pharma的领先管线DTx-1252是一种针对PMP22的新型的、首创的siRNA候选药物。该资产拥有稳健的临床前数据研究，不仅展示了在临床前啮齿动物模型中疾病的逆转，还为向临床研究的转化提供了可靠的数据。