(医药健闻2023年4月19日讯)勃林格殷格翰宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）授予公司罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓^®（通用名：佩索利单抗注射液）拟定新适应症突破性疗法认定，用于预防泛发性脓疱型银屑病（Generalized Pustular Psoriasis，GPP）发作。此前，圣利卓^®在中国已获批用于治疗成人GPP发作，该适应症获批前曾获得CDE突破性疗法认定和优先审评审批资格。

泛发性脓疱型银屑病（GPP）是一种罕见的、复发性或持续发作的皮肤疾病。据统计，在中国约100,000人中有1～2人患GPP，约计2万名GPP患者。其临床表现为患者皮肤会广泛爆发充满脓液的水泡（脓疱），并有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。GPP可反复发作，也可呈持续性发病，其发作可导致住院并可能发生严重并发症危及生命，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，而疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生活质量。因此患者迫切需要可以预防GPP发作且具有安全性的疗法。

圣利卓^®是一款新型人源化选择性抗体，可阻断白介素-36受体（IL-36R）的激活。IL-36通路是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身炎症性疾病的发病机制有关。圣利卓^®通过与IL-36受体结合，阻断IL-36产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路。

此次突破性疗法认定是基于圣利卓^®关键性EFFISAYIL™2临床试验，试验旨在评价圣利卓^®与安慰剂相比在具有GPP病史的患者中预防GPP发作的有效性和安全性。试验达到其主要和关键次要终点，研究结果显示圣利卓^®能显著预防GPP发作长达48周，其安全性数据与此前圣利卓^®开展的临床试验数据呈现一致性。该临床试验的完整数据结果将于7月初在2023年第25届世界皮肤病学大会上公布。

勃林格殷格翰中国医学和研发负责人张维博士表示："此次获得突破性疗法认定是圣利卓^®开发过程中又一个重要里程碑，这也是国家药品监管总局对这款罕见皮肤病创新药临床价值的认可。得益于公司‘中国关键’战略的实施，中国同步参与了圣利卓^®全球II期临床试验，这使得圣利卓^®在中国的开发速度与全球同步。我们预计将于今年上半年递交新适应症上市申请，并继续与相关部门保持紧密合作，推动该适应症早日获批，帮助GPP患者预防发作并进一步提高他们的生活质量。"

圣利卓^®目前还被开发用于其他IL-36介导的皮肤疾病，为更多的皮肤病患者提供新的临床治疗选择。