(医药健闻2023年2月3日讯)百时美施贵宝中国宣布，旗下新型选择性鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体调节剂热珀西亚^®（盐酸奥扎莫德胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发-缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。这是百时美施贵宝中国在自身免疫疾病领域首个获批的创新疗法，有望为中国多发性硬化患者带来"躯体+认知"双重保护治疗新方案。

此次获批基于SUNBEAM（12个月）和RADIANCE（B部分，24个月）这两项大型阳性药物对照III期研究结果。研究共计纳入了2600多名患者，旨在评估热珀西亚（口服，每日一次）对比AVONEX^®（重组人干扰素β-1a，肌肉注射，每周一次，下简称"干扰素β-1a"）在治疗成人复发型多发性硬化患者中的有效性和安全性。研究结果显示^[12],[13]，与干扰素β-1a相比，热珀西亚可带来显著临床获益（具体对照数据可参见文末"关于SUNBEAM和RADIANCE研究"部分）:

• 年复发率（ARR）降低：与干扰素β-1a相比，持续接受热珀西亚治疗12个月的患者，其ARR可降低48%；持续治疗24个月，ARR降低38%；
• MRI病灶数减少：与干扰素β-1a相比，持续接受热珀西亚治疗12个月的患者，其T1加权钆增强（GdE）病灶数减少63%，新发/扩大T2病灶数减少48%；持续治疗24个月，其T1加权钆增强（GdE）病灶数减少53%，新发/扩大T2病灶数减少42%；
• 脑容量丢失减少：与干扰素β-1a相比，接受热珀西亚治疗12个月的患者，其全脑容量丢失减少31%，皮层灰质容量丢失减少84%，丘脑容量丢失减少32%；持续治疗24个月，其全脑容量丢失减少26%，皮层灰质容量丢失减少60%，丘脑容量丢失减少27%；
• 认知功能保护：在SUNBEAM研究中，接受热珀西亚治疗12个月，35.6%患者的符号数字模式测试（SDMT）出现具有临床意义的改善（SDMT评分增加≥4分），高于干扰素β-1a治疗组患者（27.9%）；

在这两项研究中，热珀西亚整体安全性和耐受性良好，最常见的不良事件（发生率≥4%）为上呼吸道感染、肝转氨酶升高、直立性低血压、尿路感染、背痛和高血压。