(医药健闻2023年1月28日讯)神经退行性疾病研究最大的独立资助者之一雨水慈善基金会（Rainwater Charitable Foundation）宣布今年的雨水年度神经退行性疾病研究杰出创新奖和创新早期职业科学家奖的获得者。 今年的杰出创新奖将颁发给一个团队： Ionis的C.Frank Bennett博士； 加州大学圣地亚哥分校（UCSD）的Don W.Cleveland博士；华盛顿大学的Timothy M. Miller博士。德国神经退行性疾病中心（DZNE）的Susanne Wegmann博士将被授予创新早期职业科学家的雨水奖。 这些奖项将于2023年4月27日在法国里尔举行的2023年Eurotau会议期间颁发。

雨水奖计划（Rainwater Prize Program）表彰在与tau蛋白在大脑中积累相关的神经退行性疾病方面的新治疗方法的科学进展，并通过提高对神经退行性研究差距的认识，将新的研究人员引入tau蛋白病领域，并奖励可能导致创新、有效治疗的科学成果。

神经退行性疾病研究杰出创新雨水奖将由以下三位共同获奖：

工同研究员 Bennett、Cleveland 和Miller博士在过去20年中致力于推进反义技术治疗神经退行性疾病，包括ALS、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默氏病和tau蛋白病。

• Ionis的首席科学官 Bennett博士继续推进反义技术并扩展Ionis的药物发现平台。 过去30年来，他一直在研究反义寡核苷酸。他在近20年前开始研究反义技术在ALS和脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗中的潜力。第一种治疗SMA的药物nusinersen于2016年获得FDA批准，随后在全球50多个国家获得批准。他目前正在研究亨廷顿舞蹈症的治疗方法，该疗法正在后期临床试验中，并且他也正在领导其他神经疾病药物的发现和开发。
• 加州大学圣地亚哥分校细胞和分子医学的首席暨特聘教授 Cleveland博士发现、纯化并确定了tau蛋白的性质，tau蛋白是细胞内丝状沉积物的主要组成部分，定义了包括进行性核上性麻痹在内的许多神经退行性疾病。 他与Bennett和Miller一起开发了设计DNA药物，这些药物利用使人类神经系统中的基因沉默的技术，已历经七个不同临床试验的研究，旨在治疗ALS、亨廷顿舞蹈症、帕金森氏症和阿尔茨海默氏症。
• Miller 博士是圣路易斯华盛顿大学医学院研究副主席兼神经学David Clayson教授，20多年来一直是帮助发现包括ALS和tao蛋白病在内的神经退行性疾病的有效疗法的领导者。2007年， Miller创建了一个ALS转化研究计划，并启动了有望成功的试验，以改善神经系统疾病患者的生活。使用与Cleveland和Bennett开发的SOD1 ASO的最新结果显示对减缓SOD1 ALS有显着影响。他的实验室领导了BIIB080/IONIS-MAPT_Rx 的早期开发，BIIB080/IONIS-MAPT Rx是一种降低tau mRNA和蛋白质的反义药物，可用于治疗tau蛋白病。

创新早期职业科学家雨水奖：

• DZNE研究组组长Wegmann博士正在研究tau蛋白在神经退行性疾病中的作用，方法是利用不同的实验模型和方法来发现tau在患病大脑中的正常功能和功能异常。她找到了一种方法，通过验证死后人类脑组织的生化、生物物理学和细胞学结果，掌握从试管到人类的艰难转化飞跃。她对解决难题的普遍兴趣驱使她获得工程学位，后来扩展到tau的生物物理学和脑病理学。 目前，Wegmann和她的团队专注于识别Tau的新相互作用，并确定tau相分离在阿尔茨海默病和tau蛋白病中的作用。

Cleveland、Bennett、 Miller和Wegmann博士被提名为雨水奖的杰出创新奖（40万美元）和早期职业奖（20万美元），这些奖项基于对神经退行性疾病研究做出重大贡献的已发表和同行评审的研究。他们的入选是基于研究质量和对tau蛋白病的适用性、领导力、指导和科学界的积极影响。