(医药健闻2023年1月19日讯)北海康成制药有限公司宣布针对戈谢病I 型和 III 型初治患者开展的 CAN103注射液 I/II期临床试验的II期部分已完成首例患者给药。北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授为此次多中心试验项目的主要研究者。

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积病之一，由遗传性酶缺乏引起，导致鞘脂及葡萄糖脑苷脂主要在巨噬细胞中贮积，从而导致肝脾肿大、贫血、血小板减少症、骨病、甚至危及生命。 作为与药明生物在罕见病领域战略合作伙伴关系的一部分，CAN103是北海康成正在开发的一种酶替代疗法（ ERT ），用于患有 I 型和 III 型戈谢病成人和儿童的长期治疗。在中国，由于治疗费用高昂，绝大部分戈谢病患者无法获得有效的治疗。