(医药健闻2023年1月11日讯)科睿唯安(Clarivate)发布其年度药物观察报告。在不断发展的药物创新格局中，该报告是一个关键的行业资源——超过70种药物被确定为值得关注的药物。今年的分析确定了在2023年进入市场或推出关键适应症的药物，这些药物预计将在2027年达到重磅地位，或成为全球数百万患的临床游戏规则改变者。科睿唯安(Clarivate)分析师确定了15种后期试验疗法，预计这些疗法在五年内的年销售额都将超过10亿美元。这些有希望的进展包括对罕见疾病和难治性疾病的广泛治疗进展，包括艾滋病毒、帕金森病、克罗恩病、脱发、多发性骨髓瘤和乳腺癌。

其中，科睿唯安确定了9种药物，包括全球和国内生产的资产，到2030年可能在中国大陆实现10亿美元的销售额。在入选的9种药物中，有8种是肿瘤药物，反映了“健康中国2030”的医疗改革重点是解决中国大陆日益增加的癌症负担。

2023年需要关注的药物有:

Bimekizumab (BIMZELX)由优时比(UCB)- Bimekizumab开发，是首个用于治疗中重度斑块型银屑病的双IL-17 A/F抑制剂。3期试验结果显示，皮肤清除效果优于现有治疗方法。它的低频率给药计划和良好的安全性可能会吸引临床医生和患者。

Capivasertib(AZD5363)由阿斯利康开发，用于乳腺癌患者，Capivasertib是一种新型的、高效的、选择性的atp竞争性泛akt激酶抑制剂，对三种亚型AKT1、AKT2和AKT3具有相似的活性。早期临床试验中已经出现了积极的数据，无论患者的PIK3CA/AKT1/PTEN突变状态如何，临床都有益处，目前正在进行一些三期临床试验。

Daprodustat(GSK1278863/Duvroq)由葛兰素史克(GSK)开发。- Daprodustat属于一种治疗慢性肾脏疾病(CKD)相关贫血的新型口服药物，是一种HIF-PHI开发用于治疗CKD相关贫血的药物，CKD发病率高，且有效、安全的治疗方案少。在日本，这种药物已经可以用于治疗ckd相关的贫血，其使用情况令人印象深刻。

Deucravacitinib(SOTYKTU/BMS-986165)由百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)开发，作为一种选择性抑制酪氨酸激酶2 (TYK2) (Janus激酶(JAK)家族成员，介导细胞因子驱动的免疫和炎症信号)的口服靶向药物，它有潜力填补斑块性银屑病治疗方案的空白。

由艾伯维(Abbvie)开发的Foscarbidopa/foslevodopa (ABBV-951)是金标准帕金森病治疗(卡比多巴/左旋多巴)的一种新的重新配方，通过皮下泵给药，用于治疗晚期帕金森病的运动波动。除了为高未满足需求的利基患者群体提供服务外，它比口服卡比多巴-左旋多巴提供更好的疗效，剂量灵活性和比现有和即将推出的竞争对手更方便的泵。

由卫材(Eisai Co Ltd)和渤健(Biogen Inc)开发的LEQEMBI(BAN2401)以及由礼来(Eli Lilly and Company)开发的Donanemab (LY-3002813) - LEQEMBI和Donanemab有望帮助治疗早期阿尔茨海默病。在具有里程碑意义的3期临床试验数据的支持下，近期获得美国加速批准的抗a β单克隆抗体(MAb) LEQEMBI。Donanemab和其他同类药物(如罗氏的gantenerumab)可能会跟进正在进行的试验结果。

Lenacapavir (Sunlenca/GS-6207)由吉利德科学(Gilead Sciences Inc.)开发——Lenacapavir已在欧洲获得批准，并正在接受美国食品和药物管理局(FDA)的评估，是首个被批准用于治疗多药耐药(MDR) HIV患者的长效HIV衣壳抑制剂，该患者已接受大量治疗，且医疗需求未得到满足。目前也正在研究治疗艾滋病毒和暴露前预防(PrEP)，其不频繁给药和自我给药可能使其成为治疗依从性挑战人群的首选。

由礼来公司开发的Mirikizumab (LY-3074828)是一种靶向IL-23 p19亚基的单克隆抗体，可能是治疗溃疡性结肠炎的第一种单克隆抗体，也是治疗克hn病的第三种单克隆抗体。作为一系列具有新颖作用机制的新兴疗法的一部分，它将有助于这些疗法不断增长的市场份额。

Pegcetacoplan (EMPAVELI/ASPAVELI/APL-2)由Apellis制药公司开发- Pegcetacoplan已在美国和欧洲上市，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)，一种罕见的血液病。作为少数完成GA 3期临床试验的药物之一，pegcetacoplan有望成为首款用于治疗地理萎缩(GA)或“干性晚期老年性黄斑变性(AMD)”的药物，这两种疾病目前尚未获批药物治疗。

Ritlecitinib (f -06651600)由辉瑞公司(Pfizer)开发，Ritlecitinib可能受益于其首创地位、快速起效和对成人和青少年的预期标签，可能提供一种有效的选择来刺激斑秃这种耻辱性疾病的头发生长。

Sparsentan由Travere Therapeutics公司开发——Sparsentan是一种高亲和力、双作用的内皮素a (ETA)和血管紧张素II亚型1 (AT1)受体拮抗剂，这两种受体与肾脏疾病的进展有关。它对IgA肾病和局灶性节段性肾小球硬化(FSGS)的发展有望阻止许多患者的进展，并填补了治疗军备的空白。

Teclistamab (TECVAYLI?/JNJ-64007957)由强生杨森(Janssen)制药公司开发，在获得欧盟委员会有条件批准后，Teclistamab成为首个针对b细胞成熟抗原(BCMA)的双特异性抗体，用于治疗多发性骨髓瘤。正在进行的3期临床试验预计将证实teclistamab的临床效益，并导致在其他多发性骨髓瘤患者人群中的标签扩展，包括与其他批准的药物联合使用。

Teplizumab (TZIELD/PRV-031)由Provention Bio公司开发，Teplizumab是针对T1DM推出的第一种免疫疗法，是一种具有里程碑意义的药物，因为它具有保留β细胞功能的潜在能力，并延迟1型糖尿病(T1DM)患者对胰岛素治疗的需求。

Valoctocogene roxaparvovec (ROCTAVIAN/ bn -270)由拜玛林(BioMarin)制药公司开发，于2022年8月获得欧盟委员会(EC)批准，Valoctocogene roxaparvovec也有望成为在美国推出的首个用于严重血友病a的基因疗法，治疗效果预计将持续数年，减少出血事件的数量，最大限度地减少替代因子VIII (FVIII)的需求，并取消使用其他负担沉重的预防治疗。

科睿唯安生命科学和医疗保健思想领导力全球主管Mike Ward:“虽然研发效率在2022年仍然是制药公司的一个挑战，但FDA在这一年只批准了37个新产品，我们可能预计2023年的批准率将恢复到大流行前的水平。尽管肿瘤学仍是该行业的重点，但正如最新版《药物观察》所显示的那样，我们也可以期待看到其他疾病领域的药物获得批准和上市。”尽管生命科学公司在2023年将面临许多紧迫的挑战，从专利悬崖到资本投资，但该行业正处于释放可能大大促进人类健康的革命性技术的风口浪尖。