(医药健闻2022年12月5日讯)天使综合症疗法基金会（FAST）宣布捐赠500万美元，用于成立罕见神经发育障碍临床试验和转化研究中心，这是一个由 Elizabeth Berry-Kravis博士主持的同类首创旗舰中心。该中心被命名为拉什天使综合症疗法基金会转化研究中心（Rush F.A.S.T. Center for Translational Research），将成为一个全球总部，负责培训个人如何进行神经基因临床试验，并提供需要新型给药方法和专业护理的创新介入疗法。

许多从事神经遗传疾病工作的医生正在为特定的疾病亚组开设出色的普通和专业护理诊所，但在建立、运行和报告临床试验的复杂性方面没有接受培训——这意味着缺乏进行快速试验的专门培训，这大大限制了试验的招募能力。

为了满足这一需求，由 Berry-Kravis（她曾领导过20多年的临床试验）博士领导的这个新中心将成为首个为个人组织的培训计划，专注于罕见神经遗传疾病的临床试验执行和新型给药方法。通过为国家和国际候选人制定正式的研究资助方案，医生将接受以下培训：了解在进行未来临床试验时需要采取的步骤；获得合同和道德批准所需的监管障碍；在建立患者检测基础设施方面的挑战，和组建这些试验所需的专业临床团队（如麻醉、试验协调员、经过培训的神经心理学家、神经学家/肾病学家、神经外科医生、以及任何其他与特定试验有关的专家）等。此外，该计划还将支持所需的基础设施和扩建，以在拉什建立一个一流设施，并围绕这一独特患者群体需求建立临床试验空间。

该FAST中心将把所有这些项目汇集一处，作为一个最有效地执行临床试验的模式，支持 Berry-Kravis正式与其他人分享她的专业知识，并帮助全球数十个新增中心提高能力。当FAST研究员完成培训时，他们将能够将这一专业知识带给世界各地的其他机构。为支持这一举措，FAST致力于在财务上支持当前升级，并建立新的临床试验中心，以巩固这一专业知识，确保众多中心的能力能够满足巨大的需求。