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擎科生物”基因工厂”助力小核酸药物研发

健闻君健闻君 2022-09-01 81 次 收藏0

(医药健闻2022年9月1日讯)近期,擎科生物着力打造的"基因工厂"再获突破,针对目前发展迅猛的小核酸药物,基因工厂突破核酸生产上游原料生产在工艺放大和质量控制上的壁垒,为小核酸药物企业提供高标准、高质量的核心原料。

擎科提供的sgRNA合成服务,可应用于单基因病,CART细胞治疗,基于CAS系统的核酸检测等众多方向。相比于sgRNA以质粒形式转染入细胞,擎科生物采用化学合成的方式直接合成sgRNA全长,拥有类似siRNA的转染效率,且更不容易脱靶。利用自主研发的合成仪,擎科生物同时提供siRNA产品定制,可选择多种修饰和复合修饰方式。为保证siRNA高准确度、良好干扰效果以及稳定性,擎科对每条siRNA都进行质谱和HPLC检测,确保100%双链;在技术层面,擎科对RNA的2'-OH加基团进行保护以提高稳定性;此外,擎科通过了ISO13485质量管理体系认证,生产环境洁净度高、保证RNase free。基于基因工厂智能化生产系统,以及长期积累的合成经验,擎科生物将siRNA合成时间压缩到最短,能够在4天左右完成制备工作。

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