(医药健闻2022年5月21日讯)目前，亚洲首个单次静脉给药的血友病B基因治疗在研药物（BBM-H901注射液）的临床研究结果，已成功发表于国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology）。 

该临床研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、创新制药公司信念医药和华东理工大学合作。研究结果证实了BBM-H901治疗策略的安全性、长期有效性，并且能够显著缓解相关并发症。

BBM-H901由信念医药开发和生产，是一款用于血友病B的分子生物学工程改造的腺相关病毒(AAV)基因治疗在研药物。信念医药拥有AAV衣壳和表达盒的自主知识产权。创新性的人肝脏靶向AAV衣壳，能够高效感染肝细胞，大大缩短药物在血液中的驻留时间，降低衣壳产生的免疫反应。而创新性的表达盒，利用了迷你肝特异启动子驱动FIX-padua的高效表达。此外，信念医药在工艺和质检方面取得了多项自主开发和创新，形成了一套先进、可靠、高效的CMC工艺流程，单次生产体积可达500L。

BBM-H901注射液的临床研究共纳入10例重型/中重型血友病B（FIX:C<2%）患者，静脉输注5×10¹²vg/kg BBM-H901注射液。完成中位58（IQR:51.5-99.5）周随访，FIX:C凝血因子达到平均36.9±20.5IU/dl。与国际同类研究相比，BBM-H901注射液起效迅速，载体衍生FIX: C在基因治疗后24h内即可表达，1周时达到57.1±20.2 IU/dl（均值±SD），并在中位5（1,6）周时达到FIX:最高值64.1±22.5IU/dl（均值±SD）。

经治疗后，BBM-H901给患者带来了显著临床获益。患者中位年化出血率从12次减少至0次；中位靶关节数从1.5个减少至0个；中位FIX药物输注次数从53.5次减少至0次。此外，BBM-H901也展现出良好的安全性，整个随访过程中无3-4级不良事件（AE）发生。

综上所述，BBM-H901注射液已经在中国人群中证实了其安全性和有效性，实现了血友病B的长期治疗，缓解了相关并发症的发生，显著增加了患者获益。BBM-H901的临床研究成果，将为今后系统给药基因治疗药物临床应用提供可靠的基础和理论支持，对于推动中国基因治疗药物研发和临床转化具有重要的指导意义。