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北海康成2021年总收入人民币3120万元

健闻君健闻君 2022-03-23 379 次 收藏0

(医药健闻2022年3月23日讯)北海康成制药有限公司发布了2021年报财务情况和公司动态。

业绩摘要

完成香港证券交易所主板上市,募得资金6.04亿港币用于罕见病及基因治疗管线产品的研发及商业化。

海芮思®CAN101)是一种酶替代疗法,也是中国唯一获批用于MPS II(亨特综合征)的靶向治疗产品。

●  2021年5月,海芮思®进入中国非医保市场。

●  公司计划扩增内部专职商业团队,并预计未来5年在中国组建一支拥有300多名成员的成熟罕见病商业化团队,具备商业化多种罕见病的能力。

CAN008是一种CD95-Fc糖基化融合蛋白,用于治疗胶质母细胞瘤GBM)。

●  根据台湾1期试验所得积极的初步疗效结果,经修订的新药临床试验申请(IND)已经获批。CAN008可作为一线治疗进行2期试验研究,并有望成为该病的标准治疗产品。

●  2021年4月,在中国GBM患者中启动CAN008 2期临床试验,并于同年10月完成首例患者给药。该2期临床试验为多中心、随机、双盲和安慰剂对照研究,主要证实该产品的有效性,并探索生物标志物和疗效间的相关性。

●  北海康成计划在中国将CAN008商业化,作为GBM的标准治疗(放疗加化疗)的联合治疗。

CAN108maralixibat)为一种口服,吸收最少的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)可逆抑制剂,用于治疗罕见的胆汁淤积性肝病,包括Alagille综合征(ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和胆道闭锁症(BA)。

●  2021年4月,获得Mirum Pharmaceuticals Inc. (简称 “Mirum”)独家许可,在大中华地区针对ALGS、PFIC和BA适应症进行CAN108(maralixibat)开发、生产及商业化。Maralixibat 是美国食品药品监督管理局(FDA) 目前第一个也是唯一个批准用于ALGS的靶向药物。

●  2021年5月,北海康成的研发伙伴Mirum在中国开始患者招募和临床研究中心管理工作,评估CAN108用于治疗肝门肠造口术后胆道闭锁症(BA)的2期全球多中心临床试验。

●  2021年12月,基于合作伙伴Mirum获得的研究数据,在中国大陆提交了CAN108用于治疗ALGS的新药上市许可申请(NDA)。

●  2022年1月,用于治疗ALGS的新药CAN108上市申请(NDA)获得中国国家药品监督管理局受理并纳入优先审评。

CAN106是一种人源化单克隆抗体,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)及其它C5介导的补休系统相关疾病。

●  2022年2月,在新加坡完成了CAN106用于健康志愿者的1期临床试验。在31名健康志愿者中进行的首次人体研究是一项随机、双盲、安慰剂对照和单次给药剂量递增研究,用于评估CAN106的安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的开发。

●  2021年7月,CAN106获得国家药监局关于PNH的IND批准。

●  2022年2月,公布CAN106在新加坡试验的1期积极顶线数据,其数据表明CAN106具有良好安全性及耐受性,可完全阻断补体功能。

CAN103一种用于治疗戈谢病(GD)的酶替代疗法(ERT)。

●  2021年10月, CAN103获得国家药监局的IND批准,目前准备在成人和青少年戈谢病患者中开展1期临床试验。

打造领先的基因治疗平台,专注于腺相关病毒(AAV)作为基因递送载体,有望成为多种基因疾病一次性持久治疗方案。

●  获得LogicBio制药公司二代衣壳研发平台的全球独家许可授权,进行法布雷病(Fabry)和庞贝氏病 (Pompe)基因疗法候选药物的研发、生产及商业化,进一步扩充了北海康成罕见病治疗产品的种类。该协议还包括使用该平台在大中华地区进行两个其他适应症的开发,以及LB-001产品的研发可选择授权。LB-001是一种在研基因编辑技术,用于治疗甲基丙二酸血症(MMA)。

●  2021年10月,与Scriptr Global, Inc.签订了研究合作和许可协议,用于开发治疗抗肌萎缩蛋白疾病(dystrophinopathies)的基因治疗产品。北海康成可使用该公司Stitchr™平台(一种专有的核酶介导的RNA组装技术)开发、生产和商业化治疗抗肌萎缩蛋白病基因疗法的候选药物的独家全球权利。

●  已确定针对罕见神经肌肉疾病的两种基因疗法,即将进入临床研发阶段:用于治疗法布雷病的CAN201以及用于治疗庞贝氏病的CAN202。

下一步里程碑

●  CAN106:基于新加坡的1期良好临床数据,计划于2022上半年在中国启动PNH患者的1b/2期临床试验

●  CAN008:继续招募患者参与CAN008治疗GBM的2期临床试验; 预计2023年获得CAN008的2期中期临床数据。

●  CAN108:取得治疗ALGS的NDA批准,并于治疗胆道闭锁症(BA)的2期临床实验中进行首例患者给药。

●  CAN201:计划于2022年下半年与美国食品和药物管理局举行IND前会议,并在2023年提交IND申请;2022年下半年完成中试规模制造工艺开发和技术转让。

●  基因治疗:于 2022年获得非人类受试者的概念数据,在2023年宣布DMD主要候选研发产品的临床前数据。

财务要点

●  截至2021年12月31日,北海康成现金和银行结余约为人民币745.8百万元。主要归因于公司2021年5月首次公开发售前融资,及2021年12月首次公开发售(IPO)所得款项。

●   截至2021年12月31日,公司总收入为人民币31.2百万元,主要由于Hunerase®  及Nerlynx®的销售额增加。

●  截至2021年12月31日,研发开支增加约人民币318.1百万元,增至约人民币427.7百万元。

●  截至2021年12月31日,年内亏损增加约人民币231.0百万元,增至约人民币约1,077.0百万元。

●  截至2021年12月31日,年内调整后净亏损增加约人民币370.7百万元,增至约人民币581.3百万元。

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