(医药健闻2022年2月28日讯)由武田中国主办的首届罕见遗传与血液疾病峰会于北京和上海盛大启幕，本次峰会以“携领前沿·武爱罕见”为主题，旨在打造一个全国性的学术交流平台，携手临床医学、药物学、政策专家、患者组织代表等各界相关人士，共同就罕见病的前沿治疗方案、诊疗体系建设和患者疾病管理等核心议题展开研讨，共探中国罕见病诊疗新思路。同日，武田宣布旗下戈谢病创新治疗药物维葡瑞® (注射用维拉苷酶a)正式实现商业可及，并计划联合镁信健康推出“维爱新生”患者援助项目，为中国戈谢病患者提供更多治疗选择。

本届峰会上，武田分享了公司在罕见免疫疾病、罕见血液疾病、溶酶体贮积症、遗传性血管性水肿等治疗领域的疗法变革，并系统展望了未来在罕见病领域的发展布局。当日，武田宣布旗下用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗（ERT）药物维葡瑞®（注射用维拉苷酶a）实现商业可及，并计划携手镁信健康同步推出“维爱新生”患者援助项目，为中国的戈谢病患者提供更强有力的支付保障。酶替代疗法是国内外权威指南/共识推荐为1型戈谢病患者的标准治疗方法。通过特异性地补充患者体内缺乏的酶，可以减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，改善患者的临床症状体征、维持正常的生长发育。2021年4月，维葡瑞®（注射用维拉苷酶a）经中国国家药品监督管理局批准适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗，为中国戈谢病患者带来新的生命希望。