（医药健闻2021年9月18日讯）

百济神州宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准百悦泽®（泽布替尼）用于既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为不适合化学免疫治疗的WM患者的一线治疗方案。

德国乌尔姆大学医院综合癌症中心医学主任、ASPEN试验的研究者之一，Christian Buske教授表示：“虽然BTK抑制剂已经成为针对WM的一项颇具潜力的疗法，但由于响应率低或副作用强导致的治疗终止仍是亟待解决的问题。ASPEN试验表明，与标准治疗相比，百悦泽®带来了深度且持久的缓解，在安全性和耐受性方面均得到了显著改善。这意味着，欧洲的WM患者将有望早日用上这种能够改善治疗结果的新型治疗方案。”

CHMP的积极意见基于ASPEN 3期随机临床试验的结果，该试验在不适合化疗免疫治疗的复发或难治（R/R）及初治（TN）WM患者中，对百悦泽®和伊布替尼进行了比较分析。基于第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会（IWWM-6）修订版缓解标准（Treon 2015），百悦泽®组在总体意向性治疗（ITT）人群中的完全缓解（CR）+非常好的部分缓解（VGPR）率的总和为28.4%（95% CI：20，38），相比之下，伊布替尼组为19.2%（95% CI：12，28）。尽管该差异不能代表统计学显著性，但百悦泽®的确展现了更高的VGPR率数据，以及缓解质量提升的趋势。

相比伊布替尼，百悦泽®展现了更好的安全性特征，特定不良事件发生率更低，包括房颤/房扑（百悦泽® 2.0% vs. 伊布替尼15.3%） 、轻微出血（百悦泽® 48.5% vs. 伊布替尼59.2%）和大出血（百悦泽®5.9% vs. 伊布替尼 9.2%）[1]。在经百悦泽®治疗的101例WM患者中，因不良事件而终止治疗的发生率为4%，不良事件导致剂量降低的发生率为14%。

百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表示：“CHMP的积极意见反映了百悦泽®这款选择性抑制剂在WM疾病领域中的前景，得益于特殊的设计，百悦泽®能够对BTK形成持久的抑制，相比伊布替尼，它更有可能降低房颤等一些特定心血管事件的发生率，这也展现了我们的创新研发策略。我们致力于推进百悦泽®的全球注册进程，随着它的获批，我们相信其将成为WM患者优选的BTK抑制剂。”

百济神州高级副总裁、欧洲商业化负责人Gerwin Winter表示：“我们已经在欧洲拥有一支强大的团队，能够有机会和参与过百悦泽®试验的欧洲研究者们进一步合作，这让我们十分兴奋。展望未来，我们欧洲的商业化团队已蓄势待发，在百悦泽®获批后早日把药物送到有需要的患者手中。我们期待继续与欧洲的卫生部门合作，将百悦泽®带给罹患这一罕见且无法治愈的血液恶性肿瘤的患者。”

在CHMP公布积极意见之后，欧盟委员会将审议百济神州提出的上市申请，预计将在收到CHMP意见后的67天内给出最终审评决议。该决议将适用于欧盟全部27个成员国以及冰岛和挪威。