医药健闻 mhn24.com

美国FDA批准百悦泽(泽布替尼)用于治疗华氏巨球蛋白血症患者

健闻君健闻君 2021-09-02 75 次 收藏0

(医药健闻2021年9月2日讯)

百济神州是一家全球性的生物制药公司,专注于在世界范围内开发和商业化创新药物。公司今日宣布,百悦泽®(BRUKINSA®,泽布替尼)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗成年华氏巨球蛋白血症(WM)患者。

百济神州血液学首席医学官黄蔚娟博士表示:“我们十分高兴FDA今天批准了百悦泽®在美国的第二项适应症。此次获批使得百悦泽®能够为华氏巨球蛋白血症患者带来一种安全、有效的治疗新选择。正如我们从ASPEN试验中所看到的,百悦泽®能够提升这些患者的治疗效果,改善他们的生活。”

黄蔚娟博士继续评论道:“不到两年的时间,百悦泽®在已在全球范围取得11项监管机构的批准,其中包括2项在美国的批准,这表明百悦泽®正逐渐成为针对B细胞恶性肿瘤的一项卓有成效的治疗选择,并拓展其全球足迹,将有望惠及更多患者。我们将继续通过广泛的临床开发项目对百悦泽®进行评估,以获取更多临床证据,进一步确立其潜在的‘同类最优’地位。”

美国丹娜法博癌症研究院(Dana-Farber Cancer Institute)华氏巨球蛋白血症研究Bing中心主任、哈佛医学院医学教授Steven Treon博士评论道:“ASPEN试验充分表明,百悦泽®是用于治疗华氏巨球蛋白血症患者的一款具有高度活性的抑制剂,相较第一代BTK抑制剂,在一系列具有临床重要性的副作用中显示出了更佳的耐受性。百悦泽®获批能为华氏巨球蛋白血症患者带来一款全新的重要靶向治疗选择。”

国际华氏巨球蛋白血症基金会(IWMF)主席Pete DeNardis表示:“百悦泽®获批用于治疗华氏巨球蛋白血症,为这种罕见类型的淋巴瘤带来了第二款获批的治疗药物,对患者来说是一个福音,这意味着华氏巨球蛋白血症患者有了更多治疗选择,特别是百悦泽®这类药物可通过口服给药、采用单药治疗,从而能够改善患者的治疗体验。”

此次FDA对百悦泽®在WM中的批准主要是基于对比百悦泽®和伊布替尼治疗WM患者的多中心、开放性的3期ASPEN试验(NCT03053440)的有效性结果。该研究的队列1随机入组了201例携带MYD88突变(MYD88MUT)的患者。

ASPEN试验的主要有效性终点是独立审查委员会(IRC)在总体意向性治疗(ITT)人群中评估的非常好的部分缓解(VGPR)率。根据修订版第六届华氏巨球蛋白血症国际工作组(IWWM-6)缓解标准(Treon 2015),百悦泽®组中非常好的部分缓解(VGPR)率为28%,而伊布替尼组则为19%。根据IWWM-6缓解标准(Owen et al 2013),百悦泽®组VGPR率为16%,而伊布替尼组则为7%。

在FDA批准的百悦泽®说明书中,主要有效性结果体现为IRC评估的部分缓解(PR)或更佳缓解率。而基于任一版本的IWWM-6缓解标准,百悦泽®组的部分缓解(PR)或更佳缓解率达到了78%(95% CI: 68, 85),伊布替尼组的数据为78%(95% CI: 68, 86);在12个月时,百悦泽®组有94%的患者仍在进行无事件持续缓解(95% CI: 86, 98),伊布替尼组为88%(95% CI: 77, 94)。

百悦泽®最常见(见于≥20%的患者)的不良反应是基于779例患者的安全性数据,包括中性粒细胞减少、上呼吸道感染、血小板减少、皮疹、出血、肌肉骨骼疼痛、血红蛋白降低、瘀青、腹泻、感染性肺炎和咳嗽。

百悦泽®的推荐使用剂量为160 mg每日两次或320 mg每日一次,空腹或饭后服用均可。可根据不良反应调整剂量,存在重度肝损害和正服用可能与百悦泽®产生相互作用的特定药物的患者,可降低剂量。

本文系作者个人观点,转载请注明出处!
喜欢 0
支付宝扫码打赏
微信打赏

相关文章

更多

健闻君

每日更新全球制药、医疗、大健康企业最新的经营动态,财报信息、并购拆分等消息,内容面向企业高管、投资人士以及众多媒体,是目前及时了解全球制药、医疗、大健康企业和行业发展新动态很好的渠道。

  • 粉丝 7
  • 关注 4
  • 文章