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诺华两款重磅产品同日获得FDA批准

健闻君健闻君 2019-05-29 751 次 收藏0

诺华两款重磅产品获得了FDA的批准。一款为Zolgensma,该药物为创新的基因疗法,用于治疗两岁以下儿童脊髓性肌萎缩症;另一款为Piqray, PI3K抑制剂,通过与氟维司群联用,用于治疗用于PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者。脊髓性肌萎缩症(SMA)是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。新生儿中的发病率约为1/6000-1/10000。主要分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ型,其中Ⅰ型最为严重,患儿多在2岁内死亡。该病已被中国《第一批罕见病目录》收录,对于该病的治疗,目前仅有百健公司的基因疗法药物Spinraza,该药于2019年2月获得NMPA批准上市。Spinraza是一种反义寡核苷酸,通过鞘内注射给药,将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液中,患者需要每月注射一次,使用不便,诺华Zolgensma改善了这方面的缺点。Piqray是一款口服小分子α特异性PI3K抑制剂,通过抑制PI3K信号通路,从而实现抑制肿瘤细胞增殖的作用。另外,该药物还是通过FDA实时肿瘤审评(RTOR)制度获得批准的。

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