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210万美元!史上最贵的基因治疗方案获批

健闻君健闻君 2019-05-27 1,100 次 收藏0


美国食品和药物管理局(FDA)批准了制药巨头诺华公司(Novartis)治疗婴儿肌肉萎缩症的一次性治疗方案。诺华公司称,这种基因治疗费用为212.5万美元。这种名为Zolgensma的疗法治疗一种称为脊髓性肌萎缩症(SMA)的遗传性疾病。如果不治疗,患者通常会在2岁之前死亡。诺华公司推出的这种治疗方案,是最新的基因疗法,其原理是将新DNA引入体内以纠正错误基因。

Zolgensma的价格位列目前全球最贵药物之冠。排名第二的依然是一种基因疗法,这种名为Luxturna的基因疗法定价为85万美元。(医药健闻 http://www.mhn24.com/)

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