美国食品和药物管理局(FDA)批准了制药巨头诺华公司(Novartis)治疗婴儿肌肉萎缩症的一次性治疗方案。诺华公司称，这种基因治疗费用为212.5万美元。这种名为Zolgensma的疗法治疗一种称为脊髓性肌萎缩症(SMA)的遗传性疾病。如果不治疗，患者通常会在2岁之前死亡。诺华公司推出的这种治疗方案，是最新的基因疗法，其原理是将新DNA引入体内以纠正错误基因。

Zolgensma的价格位列目前全球最贵药物之冠。排名第二的依然是一种基因疗法，这种名为Luxturna的基因疗法定价为85万美元。（医药健闻 http://www.mhn24.com/）