医药健闻 mhn24.com

血友病患者援助项目6周年暨白皮书项目在京启动

健闻君健闻君 2021-07-05 46 次 收藏0

(医药健闻2021年7月5日讯)

2021年7月4日,由中国初级卫生保健基金会主办、武田中国支持的“血有止境,自由人生”血友病患者援助项目6周年暨白皮书启动仪式正式在北京举办。

中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁、中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授、首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授、武田中国血友病及罕见病事业部负责人刘燕等嘉宾出席仪式,与现场多位血友病患者及家庭一起,共绘自由蓝图,见证自由新生,开启中国血友病患者治疗的新篇章。

超3万人次、近1.5亿人民币,助力血友病患者“自由人生

血友病是一种罕见的出血性疾病,患者由于体内某种凝血因子缺失或不足,导致凝血时间延长,产生了容易出血的症状[1][2]。目前,中国约有13.6万名患者,其中A型血友病约占总数的80%-85%。如果患者反复出血且不及时治疗的话,会导致关节畸形甚至残疾,严重的出血症状甚至可能威胁生命。

“血友病患者只需长期接受规律性的规范化治疗,就有望实现‘零出血’的治疗目标,回归正常生活。”中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁表示,“6年前,我们启动并开展‘血有止境,自由人生——血友病患者援助项目’,随着项目进展,我们不断扩大援助范围、加大援助力度、优化流程手续,让更多的血友病患者获得了及时有效的治疗。”

“血有止境,自由人生”血友病患者援助项目自2015年6月1日发起并运行,旨在帮助更多的患者减轻经济负担,重获自由人生。截止至2021年5月31日,项目已累计援助患者2800余人,援助人次超过30000人次,累计发放援助金近1.5亿人民币,援助覆盖了全国25个省、自治区和直辖市的100多个城市。

胡宁宁副理事长强调,“包括罕见病在内的重大疾病防治工作对推进‘健康中国’建设进程具有战略性意义。未来,我们将与社会多方力量携手,积极探索多层次的保障方案,支持完善血友病等在内的罕见病防治服务保障机制,最大程度降低患者及其家庭的经济负担,增强患者治疗信心,帮助患者回归正常生活,助力全面推进健康中国建设。”

实现“零出血”治疗目标,规范化预防治疗普及势在必行

近年来,随着社会与经济蓬勃发展,社会与国家对罕见病及其患者群体高度重视,相关政策愈加完善,中国血友病诊疗能力及优质医疗资源的可及性得到了长足进步。然而不可忽视的是,由于血友病的社会疾病认知度不高、规范化预防治疗不足、现有治疗手段存在一定局限,血友病患者目前仍面临诊断率低、治疗依从性差、致残率高等难题。

在中国血友病协作组近十年的努力下,2007年至2019年间,中国血友病协作组网络中登记的患者数约有1.8万,其中预防治疗患者数几乎翻倍,达到16.2%,但仍低于全球情况;据世界血友病联盟2018年调研显示中国人均FVIII使用量0.026IU,比发达国家差两个数量级,预防治疗不充分;我国血友病A患者中关节出血率和关节病变率分别高达61%和36%[6],不仅极大影响患者及其家庭的日常生活和工作,更导致“因病致贫”、“因病返贫”的困境频频发生。

“规范化治疗是帮助血友病患者实现‘零出血’、回归正常生活的重要治疗方法。”中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示,“血友病患者终身具有轻微创伤后的出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生‘自发性出血’,治疗需要持续终生。因此,积极推进规范化治疗的普及,最新国内外指南也指出更高的谷浓度能有更好的治疗获益,PK软件指导的个体化治疗有更明确的临床疗效获益,同时开展中国血友病中心建设,有助于进一步提升我国血友病诊疗水平、推动血友病防治体系完善,早日实现‘属地化管理,同质化诊疗’的诊疗目标。”

首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授表示:“中国血友病患者中儿童占多数。对于血友病的预防治疗,需根据年龄、出血表型、药代动力学(PK)特征以及生活方式等情况,制定适合患儿的预防治疗方案,尽可能减少出血风险,保护患儿关节健康,并推动中国儿童血友病中心建设,让更多中国血友病患儿在没有疾病困扰、经济负担的生活中健康成长,回归学校。”

立足患者需求 开启血友病患者治疗新篇章

在“血有止境,自由人生”患者援助项目6周年之际,中国初级卫生保健基金会首个《血友病白皮书》项目正式启动,将利用真实世界调研数据,深入了解我国血友病患者诊疗现状,立足血患者未被满足的医疗需求和疾病负担,为广大群众及医务工作者提供一定参考,促进我国血友病患者诊疗管理与疾病教育,进一步提高社会各界对血友病患者的关注与关爱,为更多血友病患者带去生活希望。

北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛在活动中表示:“作为一名血友病患者,我对广大病友的困境与渴望非常感同身受。希望社会各界携起手来,帮助更多血友病患者获得规范化预防治疗,实现‘零出血’的治疗目标,我们也将以更积极的态度回归生活,为社会创造价值。”

本文系作者个人观点,转载请注明出处!
喜欢 0
支付宝扫码打赏
微信打赏

相关文章

更多

健闻君

每日更新全球制药、医疗、大健康企业最新的经营动态,财报信息、并购拆分等消息,内容面向企业高管、投资人士以及众多媒体,是目前及时了解全球制药、医疗、大健康企业和行业发展新动态很好的渠道。

  • 粉丝 7
  • 关注 4
  • 文章