辉瑞公司近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 VYNDAQEL(氯苯唑酸葡甲胺)和VYNDAMAX(氯苯唑酸)用于治疗成年人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)，以降低心血管相关死亡率和住院率。VYNDAQEL 和VYNDAMAX 是首个转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的两种口服制剂，也是第一个且目前唯一获得FDA批准治疗ATTR-CM的药物。

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病是一种罕见的致死性疾病，其特点是错误折叠的蛋白质形成异常物质(淀粉样物质)沉积于心脏，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。既往并没有获批治疗ATTR-CM的药物；可用的治疗方案仅仅包括对症治疗，在个别情况下进行心脏(或心脏与肝脏)移植。（医药健闻 http://www.mhn24.com/）