医药健闻2020年9月30日讯，

日前，中华慈善总会宣布，为更好地服务于纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）这一罕见病患者，由中华慈善总会发起、安进公司支持的瑞百安慈善项目，在第一期2年无偿援助的基础上，将开放申请的期限再延长2年（至2022年），患者申请和审核入组、援助方式保持不变，即符合条件的患者经申请获批后，将免费获得24个月的创新型降胆固醇药物瑞百安^®（依洛尤单抗）的治疗。此举无疑给全国HoFH患者带来福音。该慈善援助项目的延期，能帮助更多HoFH患者，给他们带去生活的希望，也大大减轻患者及家庭因治疗而产生的经济负担。

瑞百安慈善援助项目起始于2018年9月。该项目旨在帮助患有纯合子型家族性高胆固醇血症的患者获得安进公司无偿捐献的创新型药物瑞百安^®（依洛尤单抗）的治疗。纯合子型家族性高胆固醇血症是一种常染色体（共）显性遗传病，是一种罕见病。患者从出生就处于高血清低密度脂蛋白胆固醇水平暴露状态，由此带来一系列心血管疾病，若不及早治疗，性命堪忧。2018年，该病被列入国家《第一批罕见病目录》。2018年7月，安进公司研发生产的瑞百安^®获批，成为内地首个且唯一一个可用于治疗该疾病的PCSK9抑制剂。同年9月，中华慈善总会即与安进公司联合，启动了瑞百安一期慈善援助。自该项目启动以来，在北京、上海、江苏、湖北、新疆等省、市、自治区建立了15个发药点，并发展了成都、郑州、福建、长沙、济南、哈尔滨等中心城市的21家三甲医院成为医务志愿者工作点医院，数十名医务工作者成为援助项目的志愿者，为全国HoFH患者免费提供医学诊断和治疗建议。在两年的项目实施中，项目办公室精心组织，认真审核，有百余位患者通过专用手机APP软件，提出申请，数十位患者获批，获得瑞百安^®的治疗，血脂水平得以有效控制，患者的家庭经济负担也大大减轻。2年来，通过网络媒体，项目办公室架设了医务志愿者与患者交流沟通的云平台，患者关于在生活、用药方面的疑问困难，都可通过云平台，获得专业医生的指导建议，受到各方面的一致好评。2年时间内，项目运行良好，真正践行了总会“扶贫济困、助医为民”的宗旨。