医药健闻2020年9月23日讯，曙方医药（Sperogenix Therapeutics）与Minoryx Therapeutics今日宣布就创新罕见病药物Leriglitazone达成独家授权协议。Leriglitazone是Minoryx的一种可穿透血脑屏障的具有疾病修饰能力的PPAR gamma激动剂。

曙方医药与Minoryx达成独家授权协议

根据协议条款，曙方医药将获得Leriglitazone治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）（一种罕见且危及生命的神经系统疾病）在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发和商业化权益，Minoryx将获得最高7800万美元的首付款和里程碑付款，以及两位数比例的年净销售额分成。

Leriglitazone是一款新型口服选择性PPAR gamma激动剂，有望成为全球首个填补X-ALD疾病领域空白的治疗药物，此前已在美国和欧洲分别获得治疗X-ALD的孤儿药认定，并在美国FDA获得快速通道认定和儿科罕见疾病认定。一项评估Leriglitazone治疗肾上腺脊髓神经病（AMN）的成人X-ALD患者的关键注册临床试验（ADVANCE）正在美国和欧洲同步进行，这项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心2/3期临床试验结果预计于2020年末公布。另一项评估Leriglitazone治疗儿童脑型X-ALD疗效的开放标签2期关键注册临床试验正在欧洲进行，初步结果预计于2021年年中公布。