由上海四叶草罕见病家庭关爱中心（下简称“罕见病发展中心”或CORD）与深圳市罗湖医院集团联合主办的第八届中国罕见病高峰论坛（下简称“论坛”）在深圳成功开幕。作为全球罕见病领域的领航者和罕见病发展中心的长期重要合作伙伴，武田中国积极支持并参与本次论坛，发起“以患者为中心，打造中国罕见病创新生态系统”的行业发展倡议。

同期，国内外多位知名专家应邀参加武田主题卫星会及分组会议，与800余名参会人士就如何从患者需求出发，携手各方，围绕疾病科普、患者组织合作、孤儿药研发与药物可及性等多个行业议题进行深入探讨，加速改善中国罕见病患者诊疗现状和生活质量，为中国罕见病患者保驾护航。

武田中国总裁单国洪先生致开幕词

赋能患者组织，推动疾病教育，助力提升诊疗水平

目前，全球已知的罕见疾病有7000多种，其中只有5%有药可医；在全球3.5亿罕见病患者中，中国罕见病患者预计约有2000万。然而，由于疾病认知不足和缺乏有效治疗方案，罕见病患者长期面临诊断诊疗率双低的困境，普及疾病知识，提高罕见病诊疗水平迫在眉睫。

自2017年起，武田与欧洲罕见病组织及微软合作成立“消除罕见病患儿诊断壁垒全球委员会”，借助科技的力量制定行动方案，缩短患者诊断旅程；2003年起，武田与世界血友病联盟合作开展全球发展计划，十六年来持续发力，以改善发展中国家罕见出血性疾病的诊断和治疗现状。在中国，武田多年来持续支持以罕见病发展中心为代表的患者群体，共同推广血友病、溶酶体贮积症（LSD）与遗传性血管性水肿（HAE）等罕见疾病的公众科普，并支持中国遗传性血管性水肿（HAE）患者组织的成立与发展，助力提高公众疾病认知。

中国罕见病发展中心（CORD）创始人兼主任黄如方先生表示：“推动中国罕见病事业的发展需要多方协作，其中，国际创新药企与患者组织的合作至关重要。过去几年来，在以武田为代表的企业合作方的支持下，中国患者组织在罕见病领域国际交流与合作方面取得众多进展，并成功打造多方沟通平台为患者发声；未来我们将继续充分发挥患者组织对行业发展的积极作用，打造全面、创新、规范化的行业生态系统，共同为中国罕见病患者保驾护航。”

武田中国总裁单国洪先生携手中国罕见病发展中心（CORD）创始人兼主任黄如方先生共同致力推进中国罕见病事业发展

加强早期研发的患者参与，实现突破创新

围绕“以患者为中心”的宗旨，武田中国在本次论坛中就罕见病领域相关的现状及挑战展开深入探讨。其中，针对孤儿药的研发议题，武田全球研发患者参与项目部门负责人 Jessica Scott 博士表示，罕见病是武田研发的重点领域之一，目前正在全球稳步进行的近40个临床阶段新化合物项目中，约50%指定为孤儿药。在罕见病药品研发过程中，患者的全程深入参与是确保创新药品满足患者个性化需求的基石。Jessica Scott 博士在会上重点分享了武田与患者深入合作的“患者参与项目制”（PEP）模式。据她介绍，武田在研发的早期阶段便邀请患者加入，全程参与新药研发的每个阶段，这一模式被广泛应用。目前，武田30%的临床研究组都设有患者参与项目；预计在2020年，可实现所有临床研究组至少参与或跟踪一项患者项目。

武田亚洲开发中心负责人王璘博士也在会议上分享了武田在中国地区的研发概况。据王璘介绍，目前中国已成为武田在全球的四大核心研发区域之一。通过武田的“全球同步开发”计划，将中国纳入药物的早期开发阶段，亚洲开发中心将逐渐实现所有新药都能在中国与欧美地区同步开发。此外，得益于国家针对《关于优化药品注册审评审批有关事宜》等相关政策，中国在全球罕见病临床试验参与比重有望显著增加，未来中国患者将有更多机会参与国际新药的临床试验。这不仅加速了罕见病新药在华的申报流程，更有助于罕见病新药能够更早地惠及中国患者。

武田亚洲开发中心负责人王璘博士参与开幕式圆桌讨论

携手各方，加强患者关爱，推进行业全面发展

近年来，随着中国医疗改革的不断深化，一系列利好政策与举措相继出台：最新的加快新药审评审批、接受境外临床试验数据以加快临床急需药品上市等一系列利好政策与举措相继出台，为加速罕见病创新药品的引进奠定了良好的基础；第一批罕见病目录出台、罕见病诊疗协作网的组建，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊的提案等，则从诊疗、研发、市场准入及药物可及性等方方面面进一步完善了行业规范。（医药健闻 http://www.mhn24.com）