(医药健闻2024年3月8日讯)百济神州宣布百悦泽^®（泽布替尼）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予加速批准，用于联合抗CD20单克隆抗体奥妥珠单抗，治疗既往经过至少二线系统治疗的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。该项适应症的加速批准是基于总缓解率和持续缓解时间，此次批准也标志着百悦泽^®在美国获批第五项B细胞恶性肿瘤适应症。

此次百悦泽^®获得FDA加速批准用于治疗R/R FL是基于ROSEWOOD试验（NCT03332017）中经独立审查委员会（IRC）评估的总缓解率（ORR）结果。该适应症后续的完全批准将取决于确证性试验MAHOGANY（NCT05100862）中对临床获益的验证和描述。此前FDA已授予百悦泽^®用于治疗R/R FL的快速通道资格、“孤儿药”资格认定。

ROSEWOOD试验是一项全球性、随机、开放性2期研究，旨在比较百悦泽^®联合奥妥珠单抗和奥妥珠单抗单药治疗，在217例既往接受过至少二线系统治疗的R/R FL患者中的治疗效果。在该研究中，经IRC评估，百悦泽^®联合奥妥珠单抗组的ORR达到69%，而奥妥珠单抗单药组的ORR为46%（P=0.0012），中位随访时间约为 20 个月。百悦泽^®联合治疗组取得了持久缓解，18 个月缓解持续时间（DOR）无事件率为69%。

百悦泽^®联合奥妥珠单抗耐受性良好，其安全性结果与既往研究中对该两种药物的观察结果一致。 在接受百悦泽^®联合奥妥珠单抗治疗的患者中严重的不良事件发生率为35%。有17%的患者由于不良事件而终止百悦泽^®治疗。

除了R/R FL以外，百悦泽^®在美国已获批用于治疗华氏巨球蛋白血症成人患者；既往接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤患者；既往接受过至少一种含CD20抗体治疗方案的R/R边缘区淋巴瘤患者；以及慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤患者。百悦泽^®也是首个且唯一在全球3期ALPINE试验中头对头对比伊布替尼，在R/R CLL中显示出无进展生存期（PFS）优效性的BTK抑制剂。近期发布的更长随访期数据显示，百悦泽^®对比伊布替尼持续展示了PFS获益的优势。在多个主要亚组中均观察到了持续的PFS获益，包括高风险的伴有17p缺失或TP53突变的患者人群。

百悦泽^®已在全球70个市场获批多项适应症，包括美国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、中国、韩国和瑞士等，并正在全球开发更多适应症。截至目前，百悦泽^®全球临床开发项目已在29个国家和地区入组超过5,000例受试者。