(医药健闻2024年1月3日讯)2024年1月3日，勃林格殷格翰携手苏州瑞博生物技术股份有限公司及瑞博国际研发中心宣布将共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（NASH/MASH）的小核酸创新疗法。这一合作将瑞博在siRNA药物领域早期研究和临床开发的领先经验与勃林格殷格翰致力于改善心血管、肾脏和代谢疾病（CRM）患者生活质量的承诺紧密结合在一起。

据估计全球有超过4.4亿人患有NASH，这是一种由肝脏脂肪蓄积引发的炎症性肝病。随着时间的推移，NASH会导致肝纤维化和组织瘢痕化，很多患者还会进一步出现肝硬化及相关严重并发症，包括肝衰竭或肝癌。目前尚无获批用于治疗NASH的药物，NASH患者迫切需要有效治疗的新选择，防止NASH进展并维持和恢复肝功能。

利用瑞博领先的RIBO-GalSTAR^TM技术平台能够特异性靶向肝细胞中的致病基因，选择性抑制其mRNA，从而开发小核酸（RNAi）疗法。小核酸疗法有望靶向传统药物分子无法成药的靶点，达到治疗相应疾病的目标。

根据双方合作条款，瑞博除了将收到一笔预付款外，在此次多靶点合作项目中，瑞博将有权获得基于开展临床研究、药物注册和商业成功等里程碑付款以及上市产品的阶梯式销售提成，总交易金额超过20亿美元。