(医药健闻2023年1月19日讯)国家医疗保障局、人力资源社会保障部发布最新公告，罗氏制药药物艾满欣^®（利司扑兰口服溶液用散）被正式列入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022版）》。是各方合力为脊髓性肌萎缩症（SMA）患者和家庭减负纾困的又一重要里程碑。艾满欣^®于 2021年6月获国家药品监督管理局正式批准，用于治疗2月龄及以上SMA患者，成为首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。

自2020年8月获得美国FDA批准以来，艾满欣^®目前已在全球超过80个国家获批，数千名患者在真实世界中接受了艾满欣^®的治疗，其有效性及安全性得到广泛证实。作为首个靶向mRNA的小分子疾病修正治疗药物，它可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周组织，全身性增加SMN蛋白水平。研究结果显示，艾满欣^®治疗后的1型SMA患者生存率较之自然史显著提高，实现运动里程碑，呼吸和吞咽功能获得改善^[5]；2型和3型SMA患者用药后运动功能及生活独立性获得改善。

其突破性的口服给药方式，使得患者可进行居家治疗，无需住院、接受侵入性手术或同时使用其它药物，这不仅提高了患者用药的依从性，也减轻了医院的公共医疗资源压力。同时，艾满欣^®阶梯剂量给药的使用方式进一步减少了低龄患者的用药负担，有助于推动尽早治疗。