(医药健闻2022年12月22日讯)驯鹿生物宣布其自主研发的CT103A临床试验IND已完成美国食品及药物管理局（FDA）审评，获准在美国开展针对复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的临床试验。

CT103A作为一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，其CAR结构含有全人源的单链可变片段（scFvs）可使其绕过宿主潜在的抗CAR免疫原性，同时保留抗肿瘤活性。CT103A在中国的一项临床I/II期（NCT05066646）研究结果显示出优异的有效性和安全性。2022年EHA大会公布的数据表明，在79例接受II期推荐剂量（RP2D）1.0×10⁶ CAR-T cells/Kg的受试者，中位随访时间为9.0个月（1.2, 19.6），客观缓解率（ORR）达到94.9%，中位达缓解时间（mTTR）仅16天；92.4%的受试者达到MRD阴性，获得完全缓解（CR）及以上疗效的受试者均达到MRD阴性；既往接受过CAR-T治疗的受试者依然可以在CT103A回输后获益。受试者接受CT103A回输后，均未出现≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），所有受试者的CRS和ICANS均在治疗后得到缓解。

CT103A既往获国内外监管里程碑概览

• 2022年6月，CT103A获NMPA正式受理用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的NDA申请并纳入优先审评。
• 2022年2月，CT103A获FDA授予“孤儿药（ODD）”认定，用于治疗多发性骨髓瘤。
• 2021年2月，CT103A获NMPA授予“突破性治疗药物”（BTD）认定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。
• 2022年8月，CT103A新增拓展适应症AQP4-IgG 阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）IND获NMPA批准。