(医药健闻2022年8月28日讯)Sirnaomics宣布公司正于新型治疗产品管线中积极推进GalAhead™ RNAi递送平台，专注于补体介导相关疾病的治疗。目前在基于GalAhead™递送平台的四个候选产品中，针对补体因子B的STP144G已进入IND准备阶段，而其他三款产品STP146G、STP145G和STP247G正进入候选提名阶段。

Sirnaomics专有的GalNAc-RNAi疗法递送平台GalAhead™依托于独特的RNA结构，可以"沉默"单个或多个mRNA靶点，特别是其结构中两个关键技术组件mxRNA™（小型化RNAi触发器）及muRNA™（多单位RNAi触发器）。mxRNA由长度约为30 nt的单链寡核苷酸组成，旨在下调单类基因。而muRNA由多条单链寡核苷酸组成，允许同时"沉默"两个或多个目标。

补体介导相关疾病是Sirnaomics基于GalAhead递送平台产品的核心治疗领域之一。mxRNA抑制剂的设计经验证在啮齿动物和非人类灵长动物模型中具有持久治疗活性，基于此公司已经开发三个基于mxRNA的新项目和一个基于muRNA的项目，并已进入候选治疗药物的提名阶段。其中，针对靶向补体因子B的STP144G是此类候选药物中第一个进入IND准备阶段的产品，预计在2023年下半年进入临床研究。针对靶向补体因子C3的STP146G和针对靶向补体因子C5的STP145G已经在原代细胞培养和啮齿动物模型上获得充分验证。除此之外，公司亦研发了一种双靶点muRNA药物化合物STP247G，可同时抑制补体因子C及补体因子B，适用于治疗补体介导相关的免疫疾病。由于上述候选药物的结构简化，故此其成药后的化学、制造和控制过程都有良好的毒理学特性。