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GenKOre成功开发出超紧凑型腺嘌呤碱基编辑器

健闻君健闻君 2022-08-04 60 次 收藏0

(医药健闻2022年8月4日讯)韩国的生物科技初创公司GenKOre基于其超紧凑型基因编辑技术,成功开发了腺嘌呤碱基编辑器(ABE),相关研究报告于2022年8月2日发表在《自然-化学生物学》杂志上。

基因编辑
基因编辑

GenKOre是从韩国政府投资的研究机构韩国生命工学研究院(KRIBB)分拆出来的企业。该公司通过专有的基因编辑平台开展平台业务。GenKOre成功开发了可通过腺相关病毒(AAV)传递的超紧凑型CRISPR系统,称为TaRGET(基于RNA的紧凑型核酸酶/增强基因组编辑技术),相关研究报告已于2021年发表在《自然-生物技术》杂志上。可装载AAV的ABE技术就是源自TaRGET平台。  

GenKOre开发的超紧凑型ABE由于尺寸非常小,因此可通过AAV进行传递,并且具有特异性和多功能的碱基编辑活性,这也在体内得到了验证。以往的碱基编辑技术是基于较大的SpCas9核酸酶开发出来的,无法通过装载量有限的AAV载体进行传递,因此仅限于肝脏传递。这种新的碱基编辑技术有望通过AAV传递,为遗传性疾病提供各种体内治疗方案。

GenKOre最近扩建了其位于首尔的研究中心,希望吸引大量人才来开发基于超紧凑型ABE的基因疗法,并寻求与制药公司和学术界的合作。此外,通过与在免疫细胞和造血干细胞方面具有专业知识的企业建立战略联盟,该公司正在将业务扩展到体外基因治疗领域。因此,ABE平台将被用于开发体外基因编辑疗法。

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