(医药健闻2022年2月17日讯)Sirnaomics Ltd.，是一家专注于探索及开发RNAi疗法行业领先的生物制药公司。Sirnaomics宣布其小干扰核糖核酸(siRNA)候选药物STP707通过静脉给药用于原发硬化性胆管炎(PSC)治疗的I期临床试验申请(IND)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)安全放行函。公司预计在2022年第二季度启动I期研究，将在健康的受试者中通过静脉输注给药来评价STP707的安全性、耐受性和药代药动。

STP707利用双靶点RNAi抑制特性，配合多肽纳米PNP(HKP+H)给药制剂可通过静脉给药后靶向肝组织中特定的细胞类型，如肝窦血管内皮细胞(LSEC)和肝内巨噬细胞(Kupffer)，敲低细胞内TGF-β1和COX-2基因表达。当这两种细胞过度表达TGF-β1和COX-2时，将严重影响肝脏组织纤维化的病理过程。一系列的临床前动物试验表明，静脉注射多肽纳米制剂的TGF-β1和COX-2 siRNA后，可观察到在肝脏组织中的靶点敲低导致降低组织纤维化活性。通过进一步的噬齿动物和非人类灵长动物模型中的临床前药理及毒理研究，已经为STP707推进至临床试验提供了安全可行的保证。