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信念医药完成中国首例B型血友病AAV基因治疗注册临床静脉给药

健闻君健闻君 2022-01-04 79 次 收藏0

(医药健闻2022年1月4日讯)信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液(适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物)临床试验顺利完成首例受试者给药。BBM-H901注射液是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病静脉给药AAV基因治疗药物,也是国内第一个静脉给药的罕见病基因治疗药物,目前国内还没有适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物获批。

此次注册临床研究(CTR20212816)是一项多中心、单臂、开放、单次给药临床研究,研究目的为评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁,且内源性凝血因子IX(FIX)活性≤2 IU/dL(即≤2%)的血友病B患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征、有效性及长期有效性和安全性。

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