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瑞普佳全国首方落地山东

健闻君健闻君 2021-05-18 200 次 收藏0

(医药健闻呢2021年5月18日讯)

由武田中国引进的法布雷病治疗药物瑞普佳®(阿加糖酶α注射用浓溶液)在山东第一医科大学附属省立医院开出全国第一张处方,为中国法布雷病(α-半乳糖苷酶 A 缺乏症)患者带来了全新的临床治疗选择,助力患者实现“酶”好人生。作为一种人细胞来源且在人细胞中生产的酶替代疗法,瑞普佳®(阿加糖酶α注射用浓溶液)可带来长期的心、肾保护并延缓疾病进程,改善患者及其家庭的生活质量。瑞普佳®(阿加糖酶α注射用浓溶液)于2020年8月经国家药品监督管理局批准用于确诊为法布雷病患者的治疗。

山东第一医科大学附属省立医院副院长王荣教授开出瑞普佳®全国首张处方
山东第一医科大学附属省立医院副院长王荣教授开出瑞普佳®全国首张处方

法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病,该病是由于患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇(GL3)不能被裂解,在各组织和器官大量贮积,导致患者手脚通常有灼烧般的剧痛感,并伴有少汗、无汗和不散热的症状。随着病程进展,症状会逐渐加重,并出现肾、心等器官病变,如严重的肾功能衰竭甚至是尿毒症,或者脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症,如果得不到有效治疗将危及生命。2018年,法布雷病被纳入国家卫健委等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

山东第一医科大学附属省立医院副院长王荣教授表示:“过去,法布雷病在中国缺乏特异性治疗药物,大多数患者无法控制病情,只能采取对症干预治疗,比如疼痛严重发作用时止痛药、肾功能严重受损采取透析等等,法布雷病给患者和他们的家庭带来了沉重的影响。幸运的是,近年来罕见病问题日渐受到各方关注,在国家一系列利好政策的支持下,新的法布雷治疗方案快速引进国内,为提高患者生存率和生活质量带来了新的希望。”

山东第一医科大学附属省立医院肾内科于澈医生表示:“酶替代疗法(ERT)是国内外权威指南和共识推荐的法布雷病标准疗法。规范化、足剂量早期酶替代疗法治疗对于法布雷病患者改善病情、预防严重并发症具有至关重要的作用。今天,一种新的酶替代疗法在我院开出了全国首张处方,将为患者提供新的利器抗击法布雷病,让他们更加有勇气、有信心展望更美好的新生活。”

为进一步加强罕见病创新药物的患者可及性,近年来,山东省积极探索创新模式,推进大病医保覆盖,尤其关注有特殊治疗需求的罕见病患者,不断完善罕见病患者用药保障机制。2020年12月14日,山东省医疗保障局发布《关于进一步完善我省大病保险制度的通知》[3],将法布雷病等三种罕见病特殊疗效药品纳入医保支付范围,对于山东省法布雷病患者而言,这一举措极大地减轻了治疗的经济负担,让法布雷病患者获得高效治疗方案的希望变得不再遥远。

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