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绿叶生命科学四项基因与细胞治疗前沿进展亮相ASGCT

健闻君健闻君 2021-05-17 52 次 收藏0

(医药健闻2021年5月17日讯)

绿叶生命科学集团旗下波士顿研究中心、子公司吉迈生物携四项最新临床前研究参加第24届美国与细胞治疗学会(ASGCT)年会,向全球生物学界展示公司在基因和细胞治疗领域的研究成果。

ASGCT年会是全球基因和细胞治疗领域最具影响力的学术盛会之一,每年吸引超过3500名专家学者、科研人员及专业人士参会。今年ASCCT年会于5月11日至14日在线上举行。

绿叶生命科学集团波士顿研究中心总裁、吉迈生物CEO傅希涌博士表示:“这是公司首次在ASGCT年会上发布基因和细胞治疗领域的一系列科研进展,体现了我们的研发团队在该领域的创新与药物开发实力。期待与全球科学家共同探讨与交流,助力科研成果的进一步转化,为公司未来的发展提供更多创新动能。”

绿叶生命科学集团在本届ASGCT年会展示的研究进展包括:

  • 免疫抑制雷帕霉素可延长抗AAV载体IgM形成时间

绿叶生命科学集团波士顿研究中心、吉迈生物与印第安纳大学医学院Herzog教授共同合作,应用公司专有的纳米颗粒技术封装免疫抑制药物雷帕霉素,并与其游离的形式进行对比。研究发现,纳米颗粒配方的雷帕霉素可能是一种更有效的反复给药策略,同时发现雷帕霉素引起IgM的升高。

  • 对AAV完整/空壳进行高产率高纯度分离的AAV上下游纯化策略

绿叶生命科学集团波士顿研究中心对AAV上下游工艺进行了一系列实验,最终开发出了一种全新的AAV生产工艺。该工艺能够获得高产率高纯度的AAV,使AAV生产能够满足临床研究和商业应用的需求。

  • 用于血友病B的肝靶向AAV基因治疗方法

吉迈生物与绿叶生命科学集团波士顿研究中心、印第安纳大学医学院共同合作,通过系统化筛选发现了一个具有更高FIX表达和效价的候选药物AAV8.pXLLY027,在临床应用中具有显著降低给药剂量、安全问题和成本负担的潜力。

  • 用于湿性黄斑变性的AAV基因治疗方法

吉迈生物构建了一套可以表达阿帕西普的AAV结构和载体,并且通过体外、体内实验筛选出具有卓越表达和功效的临床先导物AAV8.pTHVE002,为团队临床开发单次给药的AAV基因治疗奠定了坚实的基础,有望为全球数百万湿性黄斑变性患者带来治疗获益的提升。

吉迈生物CSO张敬新博士表示:“很高兴能够通过ASGCT这一全球学术平台展示我们在基因治疗领域的贡献,尤其是在血友病B 和 湿性黄斑变性方面的临床先导物的数据,以及在AAV生产和免疫耐受方面的探索性成果。我们期待与更多科研人员、专家学者共同交流公司在基因和细胞治疗领域的研究进展,为解决患者未满足的治疗需求而不懈努力。”

 

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