（医药健闻2021年4月16日讯）

渤健公司今日宣布，富马酸二甲酯肠溶胶囊（美国及欧盟注册商品名TECFIDERA®，以下简称富马酸二甲酯）正式获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗复发型多发性硬化。富马酸二甲酯最早于2013年上市，超过10年的临床试验与真实世界数据显示，其拥有确切的安全性和疗效。迄今为止，全球已有超过50万多发性硬化（以下简称MS）患者接受了富马酸二甲酯的治疗。这项批准将为中国的复发型多发性硬化患者提供全新的治疗选择。

“能够将这一成熟的治疗方案带给中国的复发型多发性硬化患者，是我们的重要里程碑。”渤健国际市场总裁严睿知（Rachid Izzar）表示，“感谢国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准富马酸二甲酯。我们致力于与中国关注多发性硬化的群体一起解决未被满足的治疗需求，进一步拓展中国市场，将更多创新治疗选择带到中国。”

国家药品监督管理局的评估参考了全球关键性3期DEFINE和CONFIRM研究的相关数据，这两项研究共入组2600多名患者。DEFINE研究结果显示，使用两年时，与安慰剂相比，富马酸二甲酯（每日两次）显著降低年复发率53%（p <0.0001）。 CONFIRM研究结果显示，使用两年时，与安慰剂相比，富马酸二甲酯（每日两次）显著降低复发患者比例34%（p = 0.0020）。

“MS是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的疾病，如得不到及时的规范治疗，大多数患者会因不可逆的神经功能缺损而致残。目前国际上多发性硬化以疾病修正治疗（DMT）作为标准治疗手段。” 首都医科大学附属北京天坛医院院长、国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任、中华医学会神经病学分会主任委员王拥军教授表示，“MS病理特征、临床表现和病程均具有很强的异质性，个体化治疗至关重要。临床试验结果和超过十年的真实世界证据充分验证了富马酸二甲酯的疗效、安全性和耐受性。富马酸二甲酯的获批及其临床应用将为患者带来全新选择，并将丰富中国MS的临床治疗经验，使更多的MS患者获益。”

2020年12月，由中国罕见病联盟发布的《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示，处于辍学或失业状态的MS患者中，近90%是由该疾病导致的。报告还指出，需要全社会共同努力来帮助患者及其家庭应对由疾病引起的身心挑战。

MS是一种终身、进展性自身免疫中枢神经系统疾病，在中国的多发性硬化确诊患者中，仅有约10%正在接受疾病修正治疗。MS是青壮年非创伤性神经系统残障的第二大原因。其主要特征是中枢神经系统受累逐渐引起肢体残疾，并出现运动、视觉和认知等神经功能障碍。MS的严重程度和特定症状因人而异。复发型MS是该病最常见的类型，约85%的患者确诊时为此分型。

2018年5月，MS被列入国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》，旨在支持罕见病的诊断和治疗。国家药品监督管理局针对相关创新药物启动优先审评审批程序，使用来自发达市场的临床试验证据来评估这些创新疗法。2020年11月，富马酸二甲酯被国家药品监督管理局药品审评中心列入第三批临床急需境外新药名单。

此外，2021年1月国家药品监督管理局药品审评中心正式受理了渤健多发性硬化治疗药物氨吡啶缓释片的新药上市申请，并于近日将该申请纳入了优先审评审批程序。氨吡啶缓释片是渤健在中国市场提交的第二个 MS 治疗药物。